Tecnología e Investigación Según la base de datos del Proyecto BEST de Farmaindustria

Uno de cada seis ensayos clínicos realizados en España es para investigar fármacos huérfanos

— Sevilla 14 Feb, 2019 - 11:30 am

La base de datos del Proyecto BEST de fomento de la I+D biomédica impulsado por Farmaindustria, que monitoriza la actividad investigadora de 50 compañías farmacéuticas, cuatro grupos de investigación cooperativa y 54 centros hospitalarios del país, ha reflejado que, durante el primer semestre de 2018, uno de cada seis ensayos clínicos realizados en España correspondieron a medicamentos designados como huérfanos y, por tanto, dirigidos a tratar alguna patología poco prevalente.

Amelia Martín

En concreto, esta información de la patronal de la industria farmacéutica indica que de los 761 estudios que contiene la muestra, 121 corresponden a este tipo de fármacos, y en ellos está prevista la participación de 2.356 pacientes. Esta información fue actualizada con un enfoque retrospectivo y cotejada con el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC) de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), tal y como expuso Amelia Martín, quien es la responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria, en la mesa redonda Industria e investigación en enfermedades raras dentro del IX Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, que se celebra hasta este viernes, 15 de febrero, en Sevilla.

Las cifras del Proyecto BEST expuestas reflejan una actividad creciente de la industria farmacéutica innovadora en el ámbito de la I+D en enfermedades raras. De hecho, y tras la revisión realizada, mejoran notablemente las anteriores, publicadas el año pasado y que hablaban de un 10,8 por ciento de ensayos en fármacos huérfanos en el periodo que va desde 2015 a 2017.

Territorialmente, este esfuerzo investigador se concentra especialmente en Cataluña y la Comunidad de Madrid, a las que siguen Andalucía y la Comunidad Valenciana. Por áreas de patología, se registra mayor porcentaje de ensayos clínicos en tumores poco frecuentes, con un 42,1 por ciento, y Hematología, con un 36,4 por ciento, seguidos por aparato respiratorio, que se sitúa en un 4,9 por ciento, y cardiovascular, con un 4,1 por ciento.

Indicadores de gestión

La muestra analizada refleja que los indicadores de gestión de los ensayos clínicos en medicamentos huérfanos son similares a los del resto de estudios, aunque con un par de matices. Tanto el tiempo necesario para reclutar al primer paciente como el porcentaje de centros que no reclutan son mejorables, si bien cuentan con el obstáculo que supone encontrar pacientes adecuados para un ensayo clínico en estas patologías.

Amelia Martín explicó que “Farmaindustria refleja de forma fiel el creciente compromiso de las compañías asociadas con la investigación en este ámbito” y expuso “la potencial utilidad para los promotores de ensayos clínicos en este ámbito de dos proyectos desarrollados por la Asociación en los últimos años”: la Guía de Unidades de Investigación Clínica en Fases Tempranas, cuya tercera edición estará disponible en los próximos meses y que reúne ya información de 37 centros, y la Guía de Investigación Clínica en Pediatría, editada en septiembre de 2017 y con información sobre 30 unidades.

Según los datos consultados por esta patronal, de las 42 nuevas moléculas aprobadas en 2018 por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), la mitad de ellas eran medicamentos huérfanos. Igualmente, 34 de los 59 tratamientos aprobados, el 58 por ciento, por la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) eran diseñados para el abordaje de alguna patología poco frecuente.

Deja un comentario