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Farmaindustria señala que la investigación y la tecnología favorece a las enfermedades raras

El Día Mundial de estas patologías se celebra el 28 de febrero

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"Los avances registrados en los ámbitos de la investigación y la tecnología biomédicas y la existencia de marcos legales específicos en Europa y Estados Unidos han permitido a la industria farmacéutica intensificar sus esfuerzos en el desarrollo de nuevos fármacos contra las enfermedades raras, los llamados medicamentos huérfanos, logrando aumentar de forma importante el número de productos disponibles", según señala Farmaindustria.

"Sólo en Europa se ha multiplicado por 10, en 15 años, la aprobación de medicamentos huérfanos desde la entrada en vigor del Reglamento europeo sobre esta materia, pasando de ocho productos autorizados con esta indicación antes del año 2000, cuando comenzó a aplicarse la norma, a 90 fármacos en 2014", según datos de la Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (EFPIA).

Asimismo, la patronal de la industria farmacéutica indica que "el esfuerzo creciente que vienen realizando en este ámbito se ve reflejado en el número de profesionales que los laboratorios dedican a investigar y desarrollar estos medicamentos, que pasó de 2.000 a 5.000 en menos de una década tras la aprobación del citado Reglamento".
Nuevas opciones de tratamiento
"Muchos de estos productos proporcionan opciones de tratamiento para pacientes en los que sólo había unas pocas o incluso ninguna terapia disponible", destaca la asociación estadounidense de la industria farmacéutica innovadora (PHRMA).

"En 2016, la industria farmacéutica tenía en fase de investigación y desarrollo otros 566 potenciales medicamentos contra enfermedades raras", según PHRMA. "Entre ellos, 151 para tumores poco frecuentes, 148 para patologías genéticas, 38 para enfermedades neurológicas, 31 para infecciones bacterianas poco frecuentes y 25 para dolencias autoinmunes", explica.

Teniendo en cuenta los costos de los medicamentos huérfanos y según las últimas estimaciones, PHRMA afirma que "el desarrollo y comercialización de un fármaco de prescripción supone de 10 a 12 años de plazo y una inversión de unos 2.600 millones de dólares".
Mucho por camino por recorrer
Sin embargo, "el gran número de estas patologías (hay descritas alrededor de 7.000 dolencias distintas), las dificultades que supone su investigación clínica debido al reducido número y dispersión geográfica de los pacientes, la dificultad de llegar a un diagnóstico previo, la escasez de centros con experiencia clínica suficiente y la ausencia de biomarcadores válidos sitúan a estas enfermedades como uno de los grandes retos en materia de salud", explica PHRMA

“La biología que subyace a estas enfermedades puede ser muy compleja y resultar muy poco comprensible; por ello, la investigación necesaria para llenar las lagunas existentes en el conocimiento de estas patologías puede ser difícil y consumir grandes cantidades de tiempo dado el reducido número de personas que sufren estas dolencias”, indica la asociación farmacéutica estadounidense. No obstante, asegura que "es necesario seguir investigando y mejorando el conocimiento de estas patologías para conseguir desarrollar tratamientos efectivos, pese a todas las dificultades".

En este sentido, IFPMA reconoce que "sigue habiendo mucho por hacer para que las enfermedades raras sean consideradas como una prioridad internacional de salud pública", y destaca iniciativas como "la Efpia-EuropaBio Task Force on Rare Diseases and Orphan Medicines, impulsada hace 15 años por la industria en Europa y que cuenta con la participación de 15 laboratorios farmacéuticos".