Bluebird bio y Novo Nordisk desarrollarán terapias de genoma in vivo en hemofilia

Mediante un acuerdo de colaboración a tres años

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La empresa Bluebird bio y la compañía farmacéutica Novo Nordisk han anunciado un acuerdo de colaboración a tres años para desarrollar conjuntamente la próxima generación de tratamientos de edición del genoma in vivo en enfermedades genéticas, entre las que se incluye la hemofilia.

Marcus Schindler

Durante los tres años que durará la colaboración, ambas partes se centrarán en identificar un candidato para el desarrollo de terapia génica, con el objetivo de poder dar la oportunidad a las personas con hemofilia A de llevar una vida sin necesidad de una terapia de reemplazo del factor.

La colaboración en investigación utilizará la tecnología propiedad de bio megaTAL, basada en moléculas mRNA, que ofrece potencialmente una manera muy específica y eficiente de silenciar, editar o insertar componentes genéticos. En línea con el portfolio en hemofilia de Novo Nordisk, la colaboración en investigación se centrará inicialmente en corregir el déficit del factor VIII de coagulación, con el potencial de explorar otros objetivos terapéuticos adicionales.

"Estamos satisfechos de anunciar nuestra colaboración con Bluebird, cuya capacidad demostrada en terapia génica permitirá a la próxima generación de productos innovadores tener un impacto significativo en la vida de los pacientes", afirma el vicepresidente senior de Investigación Global de Medicamentos de Novo Nordisk, Marcus Schindler.
Objetivo compartido
"Bluebird ha hecho enormes progresos en el desarrollo de una plataforma de edición del genoma in vivo basada en nuestra tecnología megaTAL, incluyendo importantes avances en la producción y purificación de mRNA de alta calidad", explica, por su parte, el Doctor en Filosofía y director científico de Bluebird bio, Philip Gregory.

Además, dicho investigador indica que "esta colaboración nos llevará hacia el objetivo compartido de reescribir el paradigma actual de tratamientos y reducir sustancialmente la carga de la enfermedad en pacientes con déficit de factor VIII".