Industria farmacéutica en personas de dos a 25 años

Roche presenta nuevos resultados de Risdiplam en atrofia muscular espinal

— Madrid 6 Feb, 2020 - 6:22 pm

La compañía farmacéutica Roche ha anunciado datos de la segunda parte del estudio de referencia Sunfish, un ensayo internacional controlado con placebo que evalúa Risdiplam en personas de dos a 25 años con atrofia muscular espinal tipo 2 o 3.

Severin Schwan

«El estudio alcanzó su objetivo primario, el cambio desde el inicio del tratamiento en la escala de la Medición de la Función Motora 32 (MFM-32), que fue significativamente mayor en las personas tratadas con Risdiplam, en comparación con placebo. El Módulo para Extremidades Superiores Revisado (RULM), un objetivo secundario clave, también mostró una mejora», indica este laboratorio.

«Es importante destacar que la estabilización de la enfermedad se observó en el grupo de edad de 18-25 años, que es el objetivo del tratamiento para aquellos con una enfermedad más establecida», añaden desde Roche.

Tal y como señala el investigador principal del estudio, el doctor Eugenio Mercuri, que es miembro del Departamento de Neurología Pediátrica de la italiana Universidad Católica de Roma, «Risdiplam es el primer tratamiento potencial que cuenta con datos fundamentales controlados por placebo en una amplia población de pacientes, incluidos niños, adolescentes y adultos. Los resultados sugieren que esta terapia puede preservar y potencialmente permitir una mayor independencia a través de la mejora en la función motora en personas con atrofia muscular espinal tipo 2 o 3 no ambulante».

Deja un comentario