Industria farmacéutica En la reunión anual de la AAN

Roche presenta nuevos datos de Risdiplam en bebés con atrofia muscular espinal

— Madrid 9 May, 2019 - 10:52 am

En el marco de la 71ª Reunión Anual de la Asociación Estadounidense de Neurología (AAN), que se celebra hasta este viernes, 10 de mayo, en Filadelfia, la compañía farmacéutica Roche ha anunciado nuevos datos de la primera parte del estudio de referencia Firefish, para identificar la dosis que muestra que los bebés con atrofia muscular espinal tipo 1 (AME) alcanzaron hitos clave en la capacidad motora tras un año de tratamiento con la terapia en investigación Risdiplam.

Sandra Horning

Entre los bebés que recibieron la dosis seleccionada para la segunda parte confirmatoria del estudio, siete pudieron sentarse sin apoyo durante, al menos, cinco segundos, evaluados por la Escala de Motricidad de Bayley de Desarrollo Infantil- Tercera edición (BSID-III). Además, 11 pudieron sentarse, con o sin apoyo, mientras que nueve lograron un control de la cabeza en posición vertical después de 12 meses de tratamiento, según la evaluación a través de la sección 2 del Examen Neurológico Infantil de Hammersmith (HINE-2).

El investigador principal del estudio, el doctor Giovanni Baranello, explicó que «las mejoras continuas en los hitos conseguidos en la capacidad motora y en el estado funcional que se han visto, hasta la fecha, en el estudio Firefish, son significativas para esta población con AME tipo 1, donde la mayoría de los bebés comenzaron el tratamiento a los casi siete meses de edad».

Supervivencia de las proteínas neuronales

Respecto a los resultados del estudio, dicho investigador resaltó que «son esperanzadores y refuerzan aún más un enfoque de tratamiento que aumenta la supervivencia de las proteínas neuronales motoras, tanto en el sistema nervioso central como a nivel periférico».

Para la directora Médica y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, la doctora Sandra Horning, «los últimos hallazgos sobre Risdiplam son muy esperanzadores, lo que nos acerca un paso más a poner a disposición de estos pacientes la primera opción de tratamiento oral. Si bien en los últimos años ha habido avances importantes en la AME, sigue existiendo una necesidad médica importante para los afectados que conviven con cualquier tipo de AME en diferentes grupos de edad».

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