Industria farmacéutica en la 73ª Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Neurología

Roche anuncia nuevos datos de Evrysdi en bebés con atrofia muscular espinal

— Madrid 16 Abr, 2021 - 10:47 am

La compañía farmacéutica Roche ha anunciado nuevos resultados, a dos años, de la segunda parte del ensayo Firefish, un estudio mundial en Fase 2/3 que evalúa Evrysdi (risdiplam) en bebés de uno a siete meses con atrofia muscular espinal (AME) sintomática tipo 1.

Estos datos muestran que Evrysdi continuó mejorando la función motora entre los meses 12 y 24, incluyendo la capacidad de sentarse sin apoyo. Este estudio también revela que siguió mejorando la supervivencia, la capacidad de alimentarse por vía oral y la necesidad de ventilación permanente.

Los resultados exploratorios indican que este fármaco siguió mejorando la capacidad de deglución y reduciendo las hospitalizaciones en comparación con la evolución natural de enfermedad. Además, los datos de seguridad son coherentes con el perfil ya establecido para este medicamento y la información a largo plazo, basada en los resultados a un año de la segunda parte del estudio Firefish, se presentará en la 73ª Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Neurología (AAN), que se celebra virtualmente desde este sábado, 17 de abril, y hasta el jueves, 22 del mismo mes.

Cambiar la vida de los bebés

Tal y como señala el doctor Basil Darras, que es el investigador del estudio Firefish, profesor de Neurología de la Facultad de Medicina de la estadounidense Universidad de Harvard y director del Programa de Atrofia Muscular Espinal del también estadounidense Hospital Infantil de Boston, “el curso natural de la atrofia muscular espinal tipo 1 muestra que, lamentablemente, sin tratamiento, los niños nunca son capaces de sentarse sin apoyo y, por lo general, no sobreviven más allá de los dos años”.

“Estos datos ponen de manifiesto el impacto en el mundo real de este medicamento que puede llegar a cambiar la vida de bebés con la forma más grave de AME. Por ejemplo, todos los bebés vivos después de 24 meses de tratamiento fueron capaces de tragar, lo que puede ayudarles a alimentarse por vía oral en lugar de a través de una sonda. Estos resultados nos permiten aumentar nuestro conocimiento sobre cómo este tratamiento, el primero de su clase, puede prolongar la vida de los bebés con atrofia muscular espinal tipo 1, proporcionando una esperanza muy necesaria para sus familias”, explica el director Médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, el doctor Levi Garraway.