Industria farmacéutica En cuanto a la tolerancia al tratamiento y al aumento de dosis dependientes

Pfizer y Sangamo Therapeutics anuncian nuevos datos sobre una terapia génica para hemofilia A

— Madrid 9 Abr, 2019 - 5:25 pm

Las compañías biofarmacéutica Pfizer y la de Medicina Genómica Sangamo Therapeutics han anunciado la obtención de resultados del análisis intermedio del ensayo clínico Alta en Fase I/II, que evalúa la administración de terapia génica SB-525 en pacientes con hemofilia A grave, indicando que «el tratamiento es, en general, bien tolerado» y que se observó «un aumento dosis-dependiente de los niveles del factor VIII (FVIII) en las cohortes establecidas en el diseño del estudio».

Edward Conner

“La baja variabilidad, entre cada paciente y cada cohorte, unida a la buena tolerancia, la relación de dependencia con las dosis y el mantenimiento del FVIII, nos sugieren que esta terapia podría ser una opción revolucionaria en el tratamiento de la hemofilia”, afirma el director Médico de Sangamo Therapeutics, el doctor Edward Conner.

Los resultados analizados recogen los datos de los ocho pacientes tratados en el estudio, divididos en cuatro cohortes de dosis ascendentes, con dos pacientes por cohorte. En las cohortes de mayor dosificación se observaron aumentos clínicamente importantes de la actividad del FVIII, mientras que en la cohorte de la dosis 3e13 vg/kg se alcanzaron niveles normales del factor.

Colaboraciones en ELA

La terapia SB-525 incluye un vector viral adeno-asociado de serotipo 6 (AAV6) recombinante que codifica ácido desoxirribonucleico complementario para el FVIII humano con dominio B delecionado. Este tratamiento está diseñado para optimizar la producción del vector, así como la expresión de proteína de FVIII en el hígado.

Además del desarrollo y comercialización de terapia génica en hemofilia A, Pfizer y Sangamo Therapeutics también colaboran en la investigación de una terapia génica en esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y degeneración lobar frontotemporal (DLFT).

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