Industria farmacéutica Su principio activo es sirolimus

La EMA da una opinión positiva a Rapamune, fármaco de Pfizer para linfangioleiomiomatosis esporádica

— Madrid 11 Jul, 2018 - 4:55 pm

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha otorgado una opinión positiva recomendando sirolimus (Rapamune), fármaco de la compañía biomédica Pfizer para el tratamiento de pacientes con linfangioleiomiomatosis esporádica.

Si se aprueba, sirolimus podría usarse para tratar esta enfermedad pulmonar rara y progresiva. Esto haría que Rapamune se convierta en la “primera terapia aprobada para estabilizar la función pulmonar en pacientes con linfangioleiomiomatosis esporádica en la Unión Europea”, según señala este laboratorio.

La linfangioleiomiomatosis esporádica es una enfermedad pulmonar rara y progresiva que se caracteriza por dificultad respiratoria, neumotórax recurrente y quistes de líquido quiloso. Mayoritariamente aparece en mujeres de edad fértil y es debida a la proliferación de células del músculo liso en los pulmones.

Este crecimiento celular puede causar que el tracto respiratorio se constriña gradualmente, inhibiendo así el flujo de oxígeno. Pfizer estima que su prevalencia a nivel mundial es de cinco casos por millón de personas. Esto sugeriría que hay de 30.000 a 50.000 pacientes en todo el mundo.

La opinión positiva se basa en un estudio clínico con 89 pacientes

La directora Médica del área de enfermedades raras de Pfizer España, la doctora Nuria Mir, afirma que “este es un hito importante para las pacientes de la Unión Europea que padecen esta enfermedad rara porque, actualmente, no tienen una terapia aprobada, lo que demuestra el compromiso continuo de Pfizer con los pacientes que padecen enfermedades raras en todo el mundo”.

La opinión positiva sobre Rapamune para la terapia de esta enfermedad se basa en los resultados del estudio Miles, que incluyó 89 pacientes con esta patología y con disfunción pulmonar moderada. Las pacientes tratadas con este fármaco durante un año experimentaron una estabilización de la función pulmonar.

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