Industria farmacéutica Evaluará la eficacia del tratamiento actual

Pfizer inicia un estudio pivotal para el tratamiento experimental de la hemofilia B con terapia génica

— Madrid 19 Jul, 2018 - 3:44 pm

La compañía farmacéutica Pfizer ha anunciado que iniciará un estudio de fase III abierto y multicéntrico para el tratamiento experimental de la hemofilia B con terapias génicas y evaluará la eficacia y seguridad del actual tratamiento para el reemplazo del factor IX en la atención sanitaria habitual.

Los datos sobre la eficacia de la profilaxis del factor IX obtenidos en este estudio servirán como grupo control para los pacientes que participarán en la siguiente parte del estudio de fase III, el cual evaluará la terapia génica experimental, fidanacogen elaparvovec, para el tratamiento de la hemofilia B.

La parte de intervención de este estudio pivotal de fase III reclutará a los pacientes que hayan completado, al menos, seis meses en el estudio preliminar. La fase III se inicia después de que la farmacéutica Spark Therapeutics le transfiriera a Pfizer la responsabilidad del programa de terapia génica de hemofilia B.

La vicepresidenta senior y directora de desarrollo de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer, Brenda Cooperstone, señala que iniciar una nueva fase del programa supone “un hito importante para los pacientes con hemofilia ya que se librarán de las transfusiones intravenosas regulares y reducirá el sangrado espontáneo”.

Sobre el acuerdo de Pfizer y Spark Therapeutics

En diciembre de 2014, Pfizer y Spark Therapeutics firmaron un acuerdo de licencia para el programa de terapia génica de hemofilia B. Según los términos del acuerdo, Pfizer asumió la responsabilidad exclusiva de todos los estudios pivotales, de todas las actividades regulatorias, la fabricación y la comercialización global de cualquier producto resultado del programa de terapia génica de la hemofilia B.

Deja un comentario