Industria farmacéutica En el Congreso Anual Virtual de la World Muscle Society

Novartis anuncia datos de onasemnogene abeparvovec en atrofia muscular espinal

— Madrid 23 Oct, 2020 - 4:55 pm

La compañía farmacéutica Novartis Gene Therapies ha anunciado la presentación de nuevos datos del ensayo clínico en Fase III STR1VE-EU, donde onasemnogene abeparvovec mostró que los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) tipo 1 continuaron experimentando un beneficio terapéutico significativo, incluyendo la supervivencia libre de eventos, la mejora rápida y sostenida de la función motora y el logro de hitos motores, incluso para algunos con enfermedad más grave en el momento basal, en comparación con ensayos anteriores.

La AME es una patología neuromuscular genética poco frecuente causada por la ausencia del gen SMN1, que provoca la pérdida progresiva e irreversible de las motoneuronas, afectando a las funciones motoras, como la respiración, la deglución y los movimientos básicos.

Los datos presentados se refieren a un corte realizado en la base de datos del mencionado estudio realizado y se anunciaron durante una sesión virtual de posters de ensayos clínicos del Congreso Anual Virtual de la World Muscle Society (WMS).

“Estamos observando evidencias adicionales del potencial de onasemnogene abeparvovec para detener eficazmente la pérdida de neuronas motoras después de una única infusión intravenosa. En STR1VE-EU, los pacientes lograron mejoras rápidas de la función motora después del tratamiento con onasemnogene abeparvovec, y la mayoría ya ha logrado hitos motores nunca observados en la historia natural de la AME Tipo 1”, comentó el profesor Eugeny Mercuri, que es miembro del Departamento de Neurología Pediátrica de la italiana Universidad Católica de Roma.

Fenotipo más grave

“Los resultados provisionales son especialmente alentadores si consideramos que STR1VE-EU incluye a algunos pacientes con un fenotipo más grave que el de los estudios START y STR1VE-US, lo que respalda todavía más el balance positivo entre el beneficio y el riesgo de la terapia génica, incluso en esta población más frágil”, destacó este investigador.

“Los sólidos resultados provisionales del ensayo clínico STR1VE-EU continúan demostrando un beneficio terapéutico consistente y significativo en pacientes con AME Tipo 1, la forma más frecuente de la enfermedad, lo que se suma al conjunto sólido de evidencias clínicas de onasemnogene abeparvovec”, anunció el vicepresidente sénior y director médico de Novartis Gene Therapies, el doctor Shephard Mpofu.