Tecnología e Investigación con el apoyo financiero de la Fundación Bill & Melinda Gates

Novartis desarrolla una terapia génica ‘in vivo’ para la enfermedad de células falciformes

— madrid 19 Feb, 2021 - 1:15 pm

La compañía farmacéutica Novartis ha firmado un acuerdo de subvención con la Fundación Bill & Melinda Gates por el cual esta última proporcionará apoyo financiero para el descubrimiento y el desarrollo de una terapia génica ‘in vivo’ de administración única para curar la enfermedad de células falciformes (ECF).

Este proyecto integra la experiencia en el descubrimiento de fármacos y la terapia génica del citado laboratorio con los objetivos de la Fundación Bill & Melinda Gates para ampliar el acceso a la atención médica en escenarios de bajos recursos en un esfuerzo por abordar esta patología.

Novartis prevé desarrollar “una terapia génica ‘in vivo’ accesible para la ECF que potencialmente podría ser de administración única, directamente al paciente, sin la necesidad de modificar las células en un laboratorio. De este modo, se conseguiría mitigar la necesidad de hospitalizaciones prolongadas o repetidas, o de una infraestructura de laboratorio especializada”, explica esta compañía.

“Los enfoques de terapia génica existentes para la enfermedad de células falciformes son difíciles de aplicar a escala y existen obstáculos para llegar a la gran mayoría de los afectados por esta enfermedad debilitante”, anuncia el presidente de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica (NIBR), el doctor Jay Bradner.  “Se trata de un desafío que requiere una acción colectiva, y estamos entusiasmados por contar con el apoyo de la Fundación Bill & Melinda Gates para abordar esta necesidad médica global no cubierta”, sostiene.

Más accesibles y prácticas

“Las terapias génicas podrían ayudar a acabar con la amenaza de enfermedades como la enfermedad de células falciformes, pero solo si podemos hacerlas mucho más accesibles y prácticas para escenarios de bajos recursos”, comenta, por su parte, el presidente de Salud Global de la Fundación Bill & Melinda Gates, Trevor Mundel.

“Lo emocionante de este proyecto es que aporta avances científicos ambiciosos para afrontar ese desafío. Se trata de abordar las necesidades de las personas en países de renta baja como motor del progreso científico y médico, no como una reflexión tardía. También promete aplicar las lecciones aprendidas para ayudar a desarrollar opciones potencialmente curativas para otras enfermedades debilitantes que afectan a las poblaciones de países con renta baja, como el VIH”, indica Trevor Mundel.