Tecnología e Investigación desarrollado por investigadores del Instituto de salud Carlos III

Un estudio muestra en modelo celular el potencial terapéutico de CRISPR/Cas9 en sarcoma de Ewing

— Madrid 7 Sep, 2021 - 11:55 am

Un estudio publicado en la revista Cancers, por un equipo del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), muestra que una estrategia basada en la tecnología CRISPR/Cas9 de edición genética ha expuesto buenos resultados en el tratamiento de un modelo celular de sarcoma de Ewing, un tipo de cáncer infantil considerado una enfermedad rara y para el que hubo pocos avances terapéuticos en los últimos años.

Aunque el uso de CRISPR analizado en este estudio aún está lejos de poder aplicarse en pacientes, este hallazgo abre puertas para seguir investigando en modelos preclínicos de esta enfermedad, con más trabajos in vitro y en modelo animal, que facilitarían nuevas evidencias en torno a la efectividad de esta posible terapia.

El sarcoma de Ewing es un tumor maligno que afecta a niños y adolescentes y del que se diagnostica, cada año en España, aproximadamente, 25 nuevos casos, por lo que se considera, también, como la mayoría de los tumores infantiles, una patología rara.

“Aunque, actualmente, se consiguen tasas de supervivencia de, aproximadamente, el 70 por ciento, desde hace años no se vislumbran avances significativos en los tratamientos, por lo que es necesario avanzar en terapias innovadoras que tengan menos efectos secundarios que los tratamientos actuales (radioterapia y quimioterapaia) y que permitan mejorar las tasas de supervivencia, especialmente en los pacientes con metástasis y recaídas, que tienen mucho peor pronóstico”, subrayan desde el ISCIII.

Avances en investigación

La tecnología CRISPR/Cas9 de edición genética, que representa uno de los mayores avances en investigación biomédica de este siglo, permite provocar ‘cortes‘ en determinadas zonas del genoma, como si de unas precisas tijeras moleculares se tratara. Utilizando la herramienta CRISPR/Cas9 es posible cortar y, de esta manera, inactivar cualquier gen de forma muy específica, modificando su actividad y su efecto.

Los investigadores del ISCIII utilizaron este sistema para inactivar el oncogén EWSR1-FLI1, que, debido a una traslocación cromosómica -una alteración genética que afecta a la labor de algunos cromosomas-, es determinante en el desarrollo de los tumores de Ewing.

Los resultados de esta investigación muestran que la inactivación del gen EWSR1-FLI1 en un modelo celular de sarcoma de Ewing bien establecido -es decir, una imitación de este tipo de cáncer realizada en células de laboratorio- permitió inhibir totalmente la proliferación de las células de sarcoma de Ewing, provocando un fenómeno conocido como senescencia celular, que mantiene bloqueada la proliferación de las células y que, por tanto, impide la aparición y crecimiento del tumor.