Industria farmacéutica Con 39 pacientes en cuatro países europeos

Minoryx completa el reclutamiento del ensayo de Fase II de leriglitazona en ataxia de Friedreich

— Madrid 9 Oct, 2019 - 3:36 pm

Minoryx Therapeutics, compañía especializada en el desarrollo de tratamientos innovadores para las enfermedades huérfanas del sistema nervioso central (SNC), ha anunciado que completó el reclutamiento de pacientes en el ensayo clínico Frames de Fase II de su fármaco leriglitazona (MIN-102) para la ataxia de Friedreich (FRDA).

Frames es un ensayo multicéntrico, aleatorio, doble ciego y controlado con placebo que evaluará la eficacia y la seguridad de leriglitazona en pacientes con ataxia de Friedreich. En total, se reclutaron a 39 pacientes en cuatro países europeos en solo cuatro meses y medio, mucho antes de lo previsto. Los pacientes, que tienen entre 12 y 60 años, recibirán leriglitazona administrada una vez al día por vía oral durante un año.

El objetivo principal del ensayo es controlar el efecto sobre la progresión de la enfermedad, que se medirá mediante imágenes de resonancia magnética de última generación de la médula espinal. Los objetivos secundarios incluyen la seguridad y tolerabilidad.

«Estamos muy satisfechos del gran apoyo de la comunidad médica y los pacientes que han hecho posible completar el reclutamiento de este ensayo clínico antes de lo previsto. Esperamos dar a conocer los resultados a finales de 2020» comenta el CEO de Minoryx, Marc Martinell.

Disponer de terapias efectivas

La profesora Alexandra Durr, que es miembro del Brain and Spine Institute de París (Francia) e investigadora principal de Frames, destaca que la ataxia de Friedreich «es una enfermedad neurodegenerativa huérfana y devastadora que generalmente empieza entre los cinco y los 18 años de edad. Existe una gran necesidad de disponer de terapias efectivas para modificar esta enfermedad, ya que los pacientes actualmente dependen de terapias sintomáticas e intervenciones no farmacológicas para controlarla».

Sobre el potencial modificador de leriglitazona, dicha entidad farmacéutica indica que se mostró «en modelos preclínicos de ataxia de Friedreich: incrementó la supervivencia de las neuronas, mejoró la función mitocondrial y la biogénesis, y restableció la producción de energía».

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