Industria farmacéutica

Merck Serono presenta resultados de Kuvan en niños con fenilcetonuria

— Madrid 9 Sep, 2014 - 4:24 pm

El estudio SPARK (Safety Pediatric EfficAcy PhaRmacokinetic with Kuvan) ha alcanzado su objetivo principal al evidenciar que añadir dosis de 10 o 20 mg/kg/día de Kuvan (dihidrocloruro de sapropterina) a una dieta baja en fenilalanina incrementa significativamente la tolerancia a este aminoácido en niños menores de 4 años con fenilcetonuria; según se ha puesto de manifiesto durante la celebración del Simposio Anual de la Sociedad para el Estudio de los Errores Congénitos del Metabolismo (SSIEM), celebrado recientemente en Innsbruck (Austria) y ha informado Merck Serono.

image__Merck_merck_serono_702243183538445959La fenilcetonuria es un trastorno metabólico congénito que provoca la acumulación tóxica de fenilalanina, un aminoácido esencial que se halla en todos los alimentos que contienen proteínas, en el cerebro y en la sangre. Si no se trata, puede provocar discapacidad intelectual, ataques y otros problemas médicos serios.1,2

Según los resultados del estudio SPARK, un trabajo en Fase IIIb, multicéntrico, abierto, aleatorio y controlado, los resultados en la semana 26 reflejan que la tolerancia a la fenilalanina se incrementa en 30,5 mg/kg/día más en pacientes menores de 4 años que habían demostrado previamente a través de un test ser respondedores a Kuvan y fueron tratados con el fármaco además de seguir una dieta baja en fenilalanina, en comparación con quienes tan solo siguieron la dieta restrictiva.

Así, el grupo de pacientes que recibió tratamiento con dihidrocloruro de sapropterina mostró una tolerancia media ajustada a la fenilalanina de 80,6 mg/kg/día tras 26 semanas de tratamiento en comparación con 50,1 mg/kg/día en el grupo de pacientes que únicamente realizó la dieta (∆ 30,5 mg/kg/día). La tolerancia media a la fenilalanina en el grupo de pacientes a los que se administró Kuvan además de seguir una dieta baja en fenilalanina (n=27) se incrementó desde una referencia de 37,1 mg/kg/día (desviación estándar [SD] 17,3 mg/kg/día) a 80,6 mg/kg/día (SD 4,2 mg/kg/día) tras 26 semanas. En el grupo que sólo siguió una dieta baja en fenilalanina (n=29), el incremento fue de 35,8 mg/kg/día (SD 20,9 mg/kg/día) a 50,1 mg/kg/día (SD 4,3 mg/kg/día). Los positivos resultados del ensayo permitirán la presentación de una solicitud para una ampliación de la indicación este año y se enviarán para su difusión en una publicación revisada por especialistas.

Según Ania Muntau, del Centro Médico Universitario Hamburg-Eppendorf (Hamburgo, Alemania) e investigadora principal de SPARK, “este estudio se diseñó para investigar si los niños menores de 4 años con fenilcetonuria tenían la posibilidad de beneficiarse de añadir el tratamiento con Kuvan a su dieta baja en fenilalanina”. Además, la experta explica que “es la primera vez que se realiza un estudio controlado en este perfil de población y los resultados del estudio pueden cambiar las estrategias de tratamiento de forma significativa, comenzando el tratamiento farmacológico de manera inmediata en recién nacidos diagnosticados con fenilcetonuria y respondedores a dihidrocloruro de sapropterina”.

El perfil de seguridad de dihidrocloruro de sapropterina en la muestra estudiada resultó coherente con el descrito en el Resumen Europeo de las Características del Producto, que enumera las reacciones adversas más comunes reportadas tras la administración del fármaco, como dolor de cabeza, goteo nasal, diarrea, vómitos, dolor de garganta, tos, dolor abdominal, congestión nasal y niveles bajos de fenilalanina en la sangre. Las reacciones adversas más frecuentes relacionadas con dihidrocloruro de sapropterina en el ensayo SPARK fueron reportadas como “reducción de los niveles de aminoácido” (hipofenilalaninemia), rinitis y vómitos.