Industria farmacéutica por los resultados del ensayo en fase 2

La FDA concede la designación de gran avance terapéutico a Pevonedistat deTakeda

— Madrid 4 Ago, 2020 - 10:45 am

La farmacéutica Takeda ha informado de que la Agencia Americana del Medicamento (FDA) ha concedido la designación de gran avance terapéutico a su fármaco en investigación pevonedistat para el tratamiento de pacientes con síndromes mielodisplásicos de alto riesgo (SMD-AR).

Pevonedistat, un inhibidor de la enzima activadora de la NEDD8 (EAN), el primero de su clase, podría ser el primer tratamiento innovador para los pacientes con SMD-AR en más de una década, ampliando así las opciones terapéuticas para esta enfermedad, que hasta ahora solo contaba con la opción de monoterapia con el agente hipometilante (AHM). Incluso con los tratamientos actuales, los resultados para las personas que padecen SMD de alto riesgo siguen siendo deficientes.

Según informa Takeda, esta designación de gran avance terapéutico se ha basado en el análisis final de los resultados del estudio de fase 2 Pevonedistat-2001, en el que se evaluó la combinación de pevonedistat más azacitidina frente a azacitidina en monoterapia en pacientes con leucemias raras, incluido SMD-AR. A la hora de tomar su decisión, la FDA tuvo en cuenta varios criterios de valoración, entre ellos la supervivencia global (SG), la supervivencia libre de eventos (SLE), la remisión completa (RC) y la no necesidad de trasfusiones, así como el perfil de eventos adversos. Esta designación constituye un avance con potencial para satisfacer las necesidades de las personas con SMD-AR, para las cuales existen pocos tratamientos y los beneficios que éstos aportan son limitados.

La FDA concede la designación de gran avance terapéutico para acelerar el desarrollo y la revisión normativa de medicamentos en fase de investigación destinados a tratar enfermedades graves o potencialmente mortales. Para que a un medicamento se le conceda esta designación, debe haber datos clínicos preliminares que indiquen que el fármaco puede producir una mejora sustancial de uno o más criterios de valoración clínicamente significativos con respecto a los tratamientos existentes.

Takeda presentó los resultados del ensayo Pevonedistat-2001 en las sesiones orales de la edición virtual del 56º Congreso Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) y en la edición virtual del 25º Congreso Anual de la Asociación Europea de Hematología (EHA).

(Foto: Christophe Weber, CEO de Takeda)