Tecnología e Investigación En relación con la terapia génica Zynteglo para tratar a pacientes con beta-talasemia

La EMA destaca el trabajo de los reguladores para el acceso rápido a terapias innovadoras

— Madrid 12 Nov, 2019 - 4:49 pm

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha destacado que el diálogo temprano y las interacciones frecuentes entre los fabricantes de medicamentos, los reguladores, los organismos de evaluación de tecnología de la salud (HTA) y los pacientes pueden desempeñar un papel clave en la entrega de datos sólidos necesarios para permitir el acceso acelerado de los pacientes a terapias altamente innovadoras que aborden necesidades médicas no satisfechas.

Guido Rasi

La presidenta del Comité de EMA para terapias avanzadas (CAT), Martina Schussler-Lenz; su homólogo en el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), Harald Enzmann; y el jefe de la Oficina de Asesoramiento Científico de este mismo organismo regulador, Spiros Vamvakas; describieron estas interacciones a través del ejemplo con la reciente autorización de Zynteglo (lentiglobin) en una pieza de perspectiva publicada en la revista Clinical Pharmacology & Therapeutics.

Zynteglo es una terapia génica para el tratamiento de pacientes con beta-talasemia, una condición sanguínea hereditaria rara que causa anemia severa. Algunos pacientes pueden curarse mediante un trasplante de células madre de un donante sano. Sin embargo, los pacientes que no tienen un donante familiar compatible se pierden.

Desafíos específicos

Para ellos, la EMA explica que «Zynteglo podría suponer un cambio de juego», ya que al usar «un vector viral lentiviral, agrega copias funcionales de un gen modificado de β-globina en las propias células madre de un paciente, abordando así la causa genética subyacente de la enfermedad».

Asimismo, dicha Agencia indica que «las terapias innovadoras como Zynteglo presentan desafíos específicos para quienes evalúan sus beneficios y riesgos para la autorización inicial y quienes evalúan su valor como base para las decisiones de fijación de precios y reembolso». Por ello, añade que «el diálogo continuo durante el desarrollo del medicamento, sin comprometer la imparcialidad de la evaluación en la etapa de solicitud de autorización de comercialización, puede ayudar a superar estos desafíos».

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