Industria farmacéutica

Investigadores españoles reciben el Premio de Investigación en Hemofilia Europa ASPIRE 2013, otorgado por Pfizer

Los Premios de Investigación en Hemofilia Europa ASPIRE 2013, instituidos por Pfizer, han reconocido en esta edición -que ha contado con la participación de proyectos procedentes de 10 países de Europa- la relevancia del proyecto presentado por un equipo de investigadores españoles que pretende contribuir al avance en el diagnóstico y tratamiento de la hemofilia.

Doctores Rafael Parra, en primer plano; detrás, Francisco Vidal
Doctores Rafael Parra, en primer plano;
detrás, Francisco Vidal

En concreto, este estudio -uno de los cinco galardonados con el premio entre 20 finalistas- plantea la investigación sobre la producción, el procesamiento, la secreción y la vida media del factor VIII de coagulación en células derivadas de pacientes con hemofilia.

 

El proyecto ganador, Desarrollo de una plataforma de alto rendimiento eficaz en hemofilia A para el screening del tratamiento y la corrección de genes utilizando células madre con pluripotencia inducida (iPSCs) específicas del paciente, deberá desarrollarse en los meses posteriores a la concesión del premio y representará el segundo paso de una investigación traslacional europea actualmente en curso.

 

Según el doctor Rafael Parra, coordinador del Banco de Sangre y Tejidos en la Unidad de Hemofilia del H. Vall d’Hebron, y uno de los investigadores españoles galardonados, “se trata de un proyecto de carácter traslacional, cuyo objetivo final es ofrecer una nueva herramienta versátil para la investigación farmacológica en hemofilia y que, incluso, podría abrir puertas hacia una farmacología personalizada”.


Terapia génica ex vivo

 

Además de la Unidad de Hemofilia del H.U. Vall d’Hebron y el Banco de Sangre y Tejidos, también participarán en el estudio otros investigadores que aportarán su conocimiento y experiencia en diferentes áreas. Por ejemplo, contará con el apoyo de especialistas en reprogramación y generación de células madre y en terapia génica, gracias al apoyo del Instituto de Bioingeniería de Cataluña (del que es responsable el doctor Ángel Raya) y del Instituto de Investigación de Vall d’Hebron-VHIR (a cargo doctor Jordi Barquinero).

 

Desde el punto de vista científico, el doctor Parra apunta que el trabajo conjunto de todos ellos en cuanto al uso de células derivadas de iPSC genéticamente corregidas, podría permitir obtener “una forma de terapia génica ex vivo que puede reducir los riesgos de respuesta inmune y, en el futuro, podría ser una alternativa más conveniente que los enfoques actuales” en el abordaje de la hemofilia.

 

La colaboración privada

 

El actual contexto económico ha provocado la interrupción de diversos estudios de investigación debido a los recortes presupuestarios y la falta de financiación. En este sentido, desde la comunidad científica se valora de manera muy positiva el desarrollo de iniciativas como los Premios ASPIRE. “Nos gustaría resaltar la gran importancia de la colaboración entre empresas de capital privado y organizaciones públicas para el desarrollo de proyectos de investigación básica como el nuestro”, explica el doctor Francisco Vidal, jefe del Laboratorio de Coagulopatías Congénitas del Banco de Sangre y Tejidos del grupo de Diagnóstico y Terapia Molecular de VHIR. Mantener esta apuesta resulta, a juicio del doctor, fundamental para “la adquisición y el desarrollo de conocimientos básicos que finalmente darán lugar a avances significativos en el tratamiento de enfermedades ahora incurables como la hemofilia”.

1 Comentario

  1. Elena Bosser Pallares says:

    Soc portadora d’Hemofilia factor VIII, va ser la pena més gran que hi tinguit a la meva vida, i va ser quan em van dir l’Hospital de la Vall d’Hebron que era la causant de la Mutació sanguinea dels meus néts Marc Ruiz i Savi Sanchez. Però gràcies a Déu amb l’equip que hi ha actualment a l’Hospital de la Vall d’Hebron , ens dónen !! tanta confiança !! quan per en alguna caiguda o problema, hem de portar als meus néts, sempre tenen una explicació per nosaltres, que ja que a la fí moltes vegades estem desesperats .
    Agraeix-ho la col.laboracio de tots el profecionals en l’enfermetat de l’Hemofilia , i poder Estudiar la malaltia de tanta gent afectada.
    Una àvia agraïda.
    Elena Bosser