Roche presenta nuevos datos de Evrysd en niños con atrofia muscular espinal tipo 1

En el 25º Congreso la Sociedad Mundial de Enfermedades Neuromusculares

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En el 25º Congreso Anual de la Sociedad Mundial de Enfermedades Neuromusculares, celebrado de forma virtual, la compañía farmacéutica Roche ha anunciado nuevos datos a dos años de la parte 1 del estudio pivotal Firefish con Evrysd (risdiplam), en niños de entre dos y siete meses con síntomas de atrofia muscular espinal (AME) tipo 1.

Los resultados a dos años en niños tratados con la dosis terapéutica de Evrysdi (17/21) mostraron que continuaron mejorando y lograron hitos en la capacidad motora. Este análisis exploratorio reflejó que cerca del 88 por ciento de los menores lograron sobrevivir sin ventilación mecánica permanente a los dos años.

Levi Garraway

Asimismo, a los dos años, el 59 por ciento de los niños pudieron sentarse sin necesitar un apoyo durante, al menos, cinco segundos, según la tercera edición de las Escalas Bayley para bebés y Desarrollo para niños pequeños (BSID-III). El 65 por ciento mantuvo el control de la cabeza erguida, el 29 por ciento podía darse la vuelta y el 30 por ciento era capaz de pararse soportando su peso o con apoyo.
Función motora
Tal y como señaló el director médico y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, el doctor Levi Garraway, "estos resultados se basan en la eficacia y la seguridad demostradas por Evrysdi en ensayos fundamentales, y esperamos seguir evaluando tanto la supervivencia como la función motora durante el seguimiento a largo plazo de este tratamiento, que es el primero de su clase".

En el momento del análisis, el bebé más joven tenía 28,4 meses y el mayor tenía 45,1 meses de edad. La edad media de participación en este estudio fue de 6,3 meses. De los 17 niños tratados con la dosis terapéutica, dos experimentaron complicaciones graves de su enfermedad a los ocho y 13 meses de tratamiento, respectivamente, y un niño fue retirado de este estudio y murió 3,5 meses después. Ninguno de ellos fue relacionado con Evrysdi, según el investigador.