Roche anuncia nuevos datos de Risdiplam en lactantes con atrofia muscular espinal tipo 1

En pacientes de entre uno y siete meses

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La compañía farmacéutica Roche ha anunciado resultados positivos de la segunda parte del estudio Firefish, en el que se evalúa Risdiplam en lactantes de entre uno y siete meses con atrofia muscular espinal tipo 1 (AME).

Levi Garraway

El objetivo principal de este estudio fue la proporción de lactantes que pudieron estar sentados sin apoyo durante, al menos, cinco segundos a los 12 meses de tratamiento. Este parámetro fue evaluado a través de la escala métrica para la evaluación del desarrollo psicomotor infantil Bayley and Toddler Tercera Edición (BSID-III).

"Los datos de seguridad de Risdiplam revelados en el estudio Firefish fueron coherentes con el perfil de seguridad del fármaco y no se identificaron nuevos hallazgos al respecto", destaca esta entidad farmacéutica. Hasta la fecha, más de 400 pacientes fueron tratados con Risdiplam en el programa de desarrollo clínico del fármaco y en ninguno de los ensayos clínicos en marcha hubo algún hallazgo de seguridad relacionados con el tratamiento que provocase la interrupción del estudio.

"Este amplio ensayo mundial confirma la eficacia del Risdiplam en una población con esta enfermedad avanzada y difícil de tratar, incluidos muchos lactantes cuya patología ya había progresado significativamente antes de iniciar el tratamiento", explica el director Médico y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, el doctor Levi Garraway.