4 HEMO IM.
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Puesta al día de los hematólogos en Hemoglobinuria Paroxística Nocturna

3ª Reunión del Sistema del Complemento

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De izda., a dcha., doctores Ana Villegas, Anita Hill, Emilio Ojeda y Miguel Pastrana.

Coincidiendo con el Día Mundial de las Enfermedades Raras, el 10% de los hematólogos españoles se ha reunido en la 3ª Reunión del Sistema del Complemento, para actualizar sus conocimientos y ver cómo abordar los principales desafíos de futuro de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna, HPN, una enfermedad ultra rara con muchos interrogantes pendientes.

Se calcula que unos 250 españoles podrían padecer HPN, una patología con consecuencias muy graves y que conlleva un alto índice de morbilidad y de mortalidad si no se detecta y trata a tiempo. Si bien durante los últimos años se han producido importantes progresos en el diagnóstico y el tratamiento, aún quedan muchos retos pendientes.

Según explica la Dra. Ana Villegas, del H. Clínico San Carlos y catedrática de la U. Complutense de Madrid, esta 3ª Reunión del Sistema del Complemento ha girado en torno a “la HPN como enfermedad dinámica, la fisiopatología de la trombosis, una de las principales causas de muerte de los pacientes, y la relación de la HPN con la aplasia medular, temas aún pendientes y que constituyen todo un reto”.
Enfermedad dinámica
Los expertos definen a la HPN como una enfermedad dinámica porque es muy variable y heterogénea en síntomas y en evolución. “Hay afectados que fallecen a los pocos meses del diagnóstico y otros de larga evolución”, indica el Dr. Josep María Ribera, jefe del Servicio de Hematología Clínica del ICO de Badalona. “La HPN”, prosigue, “es potencialmente grave y su curso clínico no siempre es predecible. Puede empezar de una manera, continuar de otra y acabar de otra: con una hemólisis continuada, un fallo renal, una trombosis o incluso una leucemia aguda, por ejemplo. Cada caso es distinto y puede cambiar de un día para otro. Por ello, el seguimiento de estos pacientes debe ser muy preciso”.

Los progresos en el conocimiento y abordaje de la HPN han sido constantes, sobre todo en los últimos años. Un elemento que ha cambiado “brutalmente” su manejo es la autorización del medicamento eculizumab, el primer inhibidor del sistema del complemento. Para el Dr. Emilio Ojeda, médico adjunto del Servicio de Hematología y Hemoterapia del H. Puerta de Hierro Majadahonda, “ha cambiado la historia natural de una enfermedad mortal y también su conocimiento. En las formas más clásicas y más típicas, la hemoglobina en la orina puede ser uno de los  síntomas más característico de la HPN, con una orina negra, pero es una enfermedad con múltiples síntomas, y cada paciente presenta unos u otros”.

El fármaco eculizumab ha supuesto un gran avance, al reducir de forma mantenida y significativa el riesgo de trombosis en un 92%%, equiparando la esperanza de vida de los pacientes con HPN al resto de población, y mejorando drásticamente su calidad de vida. Esto ha hecho que se haya empezado a usar incluso en pacientes embarazadas que padecen esta patología.
Participantes
Entre los participantes cabe citar, entre otros, a los doctores Ana Villegas, catedrática de la U. Complutense de Madrid, H. Clínico San Carlos; Anita Hill, profesora titular de la U. de Leeds (Reino Unido), Emilio Ojeda, médico adjunto del Servicio de Hematología y Hemoterapia del H. Puerta de Hierro Majadahonda; Miguel Pastrana, del Servicio de Radiología del H. Puerta de Hierro Majadahonda; Miquel Lozano, jefe de sección de Hemoterapia del H. Clínic de Barcelona; Josep María Ribera, jefe del Servicio de Hematología Clínica del ICO de Badalona; Alberto Orfao, catedrático en Medicina y director del Servicio de Citometría de la U. de Salamanca