FEDER reclama equidad en el acceso a fármacos de patologías raras por la vía del uso compasivo

transparencia, equidad y seguridad jurídica

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La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha reclamado, mediante un documento de posicionamiento, "equidad y transparencia en el acceso a medicamentos de enfermedades raras por la vía del uso compasivo", ya que considera que es necesario regular este aspecto para que halla también "seguridad jurídica".

18 FEDER IM-1FEDER manifiesta que los fármacos a los que pueden accederse por esta vía son aquellos que, de forma previa a su autorización, "se prescriben a una persona que necesita una nueva opción terapéutica para tratar la enfermedad con la que convive, que está poniendo en riesgo su vida, y que no puede ser tratado con un medicamento autorizado".

"Si bien es cierto que a nivel europeo existe una regulación sobre el acceso a los medicamentos por uso compasivo, no existe equidad a la hora de acceder a ellos, de forma que las posibilidades varían de un país a otro", indica la vocal de la Junta Directiva de la federación, Mónica Rodríguez. "En el caso concreto de España, el 38 por ciento de los pacientes que utilizan este tipo de tratamientos tiene dificultades para acceder a los medicamentos por la vía del uso compasivo", lamenta.

La representante de FEDER señala que la Ley de Garantías y Uso Racional de Medicamentos y Productos Sanitarios "afirma que el Ministro de Sanidad establecerá las condiciones para la prescripción de medicamentos autorizados cuando se utilicen en condiciones distintas a las autorizadas, lo que en cualquier caso tendrá carácter excepcional".
Indefinición en la ley
"No obstante, al hablar del uso racional de los medicamentos no se definen los criterios que implica dicho uso, ni se da una debida justificación de cómo se aplica a casos concretos la racionalidad en el acceso", continúa Mónica Rodríguez, que añade que "como resultado, los pacientes se enfrentan a un concepto jurídico indeterminado que genera situaciones de indefensión en el momento en que se deniega dicho acceso amparándose en esta norma, ya que no se llega a conocer con claridad los motivos reales de dicha denegación, impidiendo así el recurso contra la misma".

En este contexto, la miembro de FEDER afirma que "ocurre lo mismo con respecto a la propia definición legal de acceso por uso compasivo, ya que establece que esta vía de acceso es sólo para pacientes que no pueden ser tratados satisfactoriamente con un medicamento autorizado". "El término satisfactorio es indeterminado, lo que da lugar a variadas interpretaciones que podrían alejarse de la objetividad y, por ende, generar nuevas situaciones de inequidad e inseguridad jurídica", considera.

"No existe un procedimiento administrativo de urgencia", prosigue Rodríguez, que agrega que "la autorización de acceso individualizado conlleva demasiada burocracia, aun en los casos en que la solicitud del medicamento por uso compasivo cuente ya con la autorización condicional de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), casos en los que no habría de cuestionarse su eficacia clínica".

"El acceso a medicamentos por uso compasivo en nuestro país está vinculado en gran parte al lugar donde se está llevando a cabo el ensayo clínico, lo que conlleva nuevamente una situación de inequidad, ya que las derivaciones de una comunidad autónoma a otra no están previstas para financiar los traslados para los casos en que se pretende participar en un ensayo clínico fuera de la autonomía en la que se reside", insiste la integrante de FEDER.
Pide no dejar de tratar a los pacientes tras un ensayo clínico
Rodríguez subraya también el hecho de que "es fundamental que los pacientes que han participado con éxito en un ensayo clínico puedan continuar con su tratamiento y prorrogar así el acceso al medicamento por uso compasivo sin tener que interrumpir el tratamiento desde que finalice el ensayo y hasta que se produzca la fijación de precio".

Además, la representante de FEDER declara que "para aquellos pacientes que no han participado en un ensayo clínico, es fundamental que tengan información del inicio del desarrollo de un ensayo clínico de un nuevo fármaco, de las condiciones del mismo y que reciban orientación sobre la pertinencia de acceder por uso compasivo".

"Incluir el uso compasivo en la asistencia sanitaria transfronteriza, a la par que realizar una ruta de acceso a medicamentos donde el regulador de la Unión Europea pueda autorizar un medicamento para un grupo limitado de pacientes", es la demanda que la federación hace a los políticos, mientras que a la industria le pide "coordinar con pacientes y médicos la pertinencia y los criterios de cada programa de uso compasivo".

Por último, FEDER exige a los Estados miembros en su posicionamiento "mejorar la transparencia y el acceso a la información, así como informar a la EMA de las autorizaciones de uso compasivo"; y a las autoridades europeas "comparar los diferentes sistemas y establecer que la EMA estudie cómo hacer un mejor uso del registro europeo de ensayos clínicos".