Estados Unidos aprueba emicizumab, fármaco de Roche para hemofilia A con inhibidores

Decisión de la FDA

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La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) ha anunciado la aprobación del principio activo emicizumab, fármaco del laboratorio Roche indicado para el "tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de hemorragias en adultos y niños con hemofilia A e inhibidores del factor VIII".

Sandra Horning Sandra Horning

Según expone esta compañía farmacéutica, "casi un tercio de las personas con hemofilia A severa desarrolla inhibidores del factor VIII de los tratamientos de reemplazo habituales, lo que limita sus opciones terapéuticas y aumenta el riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de hemorragias de repetición que pueden causar daño articular a largo plazo".

"En dos de los mayores ensayos clínicos de referencia con pacientes con hemofilia A e inhibidores se demostró que emicizumab redujo significativamente las hemorragias en adultos y niños", continúa Roche, mientras que el director del Programa de Hemostasia y Trombosis del estadounidense Children's Hospital de Los Ángeles, el doctor Guy Young, sostiene que las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores "se enfrentan a importantes retos para prevenir las hemorragias y, generalmente, necesitan infusiones de medicamentos varias veces a la semana, lo que puede ser muy complicado en el caso de los niños".

A juicio del también profesor de Pediatría en la Escuela de Medicina Keck de la también estadounidense Universidad del Sur de California, "se ha demostrado que este nuevo medicamento reduce la frecuencia de las hemorragias en comparación con los tratamientos actualmente disponibles y que solo es necesario que se inyecte una vez a la semana lo que podría ser una ventaja muy clara en el caso de los niños".
Visión de los pacientes
"Antes de emicizumab, mi hijo de siete años necesitaba infusiones intravenosas que podían llevar hasta dos horas y hasta tres veces por semana, por lo que nuestras vidas giraban alrededor del tratamiento", explica Amber Hill, que es madre de un niño con este tipo de hemofilia y que añade que con el nuevo tratamiento, el menor "ha aprendido a ponerse él mismo la inyección una vez a la semana para ayudar a prevenir las hemorragias".

"No solo ha sufrido menos hemorragias en comparación con su tratamiento anterior, sino que además dispone de más tiempo para jugar, para ser un niño, y podemos disfrutar más de la vida en familia", agrega Amber Hill. En este contexto, Roche expone que llevó a cabo el estudio en Fase III Haven 1, además de que "los resultados intermedios del estudio de referencia Haven 2 en niños menores de 12 años con hemofilia A e inhibidores mostraron que el 87 por ciento de los niños que recibieron profilaxis con emicizumab no experimentaron hemorragias tratadas".

La Chief Medical Officer y máxima responsable de Desarrollo Internacional de este laboratorio, la doctora Sandra Horning, declara que la aprobación de emicizumab "representa un importante avance para las personas con hemofilia A e inhibidores, que han luchado para controlar su trastorno hemorrágico y no han contado con un nuevo medicamento en casi 20 años".

"Creemos que emicizumab mejorará la protección frente a los sangrados y reducirá la carga que supone la administración del tratamiento para estas personas", prosigue la representante de Roche, que concluye con la afirmación de que en esta compañía se hallan "comprometidos para ayudarles a que tengan acceso a este medicamento".