Ministerio de Sanidad
Ministerio de Sanidad

España autoriza Ultomiris, de Alexion, en hemoglobinuria paroxística nocturna y síndrome hemolítico urémico atípico

Este medicamento es un inhibidor de C5 de acción prolongada para el tratamiento de adultos y niños

Guardar

El Ministerio de Sanidad ha incluido, en el Sistema Nacional de Salud (SNS), Ultomiris (ravulizumab), medicamento de la compañía farmacéutica Alexion, entidad del grupo de enfermedades raras del laboratorio AstraZeneca, un inhibidor de C5 de acción prolongada para el tratamiento de adultos y niños con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y para adultos y niños con 10 kilos o más con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa).

Ravulizumab actúa inhibiendo la proteína C5 de la cascada terminal del complemento, una parte del sistema inmune del organismo. Cuando la cascada del complemento se activa de forma incontrolada, ataca a sus propias células sanas, siendo la causa principal de estas dos patologías poco frecuentes, la hemoglobinuria paroxística nocturna y el síndrome hemolítico urémico atípico.

La hemoglobinuria paroxística nocturna es un trastorno sanguíneo crónico, progresivo y potencialmente mortal. Así, se caracteriza por la destrucción de los glóbulos rojos (hemólisis intravascular) y la activación de los blancos y las plaquetas, lo que puede dar lugar a coágulos sanguíneos (trombosis). Convivir con esta patología puede ser debilitante y los síntomas pueden incluir fatiga, dificultad para tragar (disfagia), dificultad para respirar (disnea), dolor abdominal, disfunción eréctil y orina de color oscuro (hemoglobinuria).

La doctora Mónica Ballesteros, quien es especialista en Hematología y Hematoterapia, manifiesta que "ravulizumab proporcionó una inhibición completa del complemento desde la primera infusión tanto en adultos como en niños. Reducir a un máximo de siete infusiones de mantenimiento al año para pacientes con un peso corporal superiro e igual a 20 kilos permite minimizar el impacto de la patología en la vida de los pacientes. En este sentido, según un estudio realizado, el 93 por ciento de los pacientes prefirieron ravulizumab al actual inhibidor del complemento".

Daño en órganos vitales

El síndrome hemolítico urémico atípico es una enfermedad rara que puede deteriorar, progresivamente, órganos vitales, como los riñones, debido al daño en las paredes de los vasos sanguíneos y a la formación de trombos. Esta patología puede afectar a adultos y niños. En concreto, se presenta en estado crítico en muchos pacientes y, a menudo, requieren cuidados de apoyo, incluyendo la diálisis, en una Unidad de Cuidados Intensivos (UCI).

El 56 por ciento de los adultos y el 29 por ciento de los niños acaban desarrollando una patología renal terminal o fallecen en el plazo de un año tras el diagnóstico, recibiendo únicamente cuidados paliativos. Una detección correcta y precoz, además del inicio temprano del tratamiento, son fundamentales para mejorar el pronóstico de los pacientes.

El director Médico de Alexion para España y Portugal, el doctor Carlos Macedo, destaca su satisfacción al anunciar la disponibilidad de ravulizumab en España. "Este tratamiento ofrece la comodidad de una dosificación menos frecuente sin comprometer la eficacia ni la seguridad. Esto les proporciona una mayor flexibilidad para sus vidas, al mismo tiempo que reduce la carga del sistema sanitario", concluye.

Archivado en: