Política y Sociedad La enfermedad afecta a 3.000 personas y emicizumab estará financiado por Sanidad

España incorpora Hemlibra, de Roche, primera innovación en 20 años para hemofilia A e inhibidores

La compañía farmacéutica Roche ha anunciado que, tras la financiación por parte del Ministerio de Sanidad, el Sistema Nacional de Salud (SNS) incorporó emicizumab (Hemlibra), su medicamento para pacientes con hemofilia A e inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII que supone la primera innovación en 20 años en este campo.

A la presentación de esta nueva opción terapéutica para este grupo de pacientes acudieron la directora Médica de Roche España, la doctora Beatriz Pérez; el jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz de Madrid, el doctor Víctor Jiménez Yuste; y el jefe de la Sección de Trombosis y Hemostasia de la Unidad de Gestión Clínica de Hematología del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla, el doctor Ramiro Núñez.

La hemofilia A es la forma más grave de la enfermedad y representa, aproximadamente, el 80 por ciento del total de casos de esta patología, que afecta en torno a 3.000 personas en España. De estos pacientes, un 30 por ciento, más o menos, desarrolla inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII, con lo que se exponen a «un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de sangrados de repetición, que, a largo plazo, pueden derivar en daño en las articulaciones», describe este laboratorio.

Se trata, según Beatriz Pérez, de «un verdadero hito» por ser «la primera novedad terapéutica» en los últimos 20 años y «un puente» para dichos pacientes «para poder llevar una vida mejor». La aprobación de este medicamento en esta indicación es resultado de los estudios Haven I y Haven II, según refirió. Estos refirieron una eficacia superior de Hemlibra en comparación con el tratamiento previo de bypass en profilaxis.

Presencia española importante

Por tanto, emicizumab proporciona una mayor flexibilidad en la dosificación, ya que el bypass debía ser inyectado por vía intravenosa en ocasiones cada 48 horas, incluso, mientras que Hemlibra se indica por vía subcutánea. Además, Pérez recordó que, en los dos ensayos clínicos, España tuvo una presencia «muy importante», ya que es el segundo país que más pacientes aportó a la investigación. «No es algo casual», aseguró, al tiempo que se mostró esperanzada en que esta incorporación sea «el principio de un gran camino».

Víctor Jiménez Yuste explicó que la hemofilia es un trastorno congénito en el que «el reto» es evitar la profilaxis cada 48 horas. A estos pacientes ya no se les puede tratar con factor VIII y «hay que buscar alternativas», describió. Sin embargo, el bypass de profilaxis no es siempre eficaz.

Existían, por tanto, «necesidades no cubiertas» en el tratamiento, pero «la revolución comenzó con el inicio del proceso clínico de emicizumab», continuó Jiménez Yuste. «En los primeros pacientes ya nos sorprendió cómo cambia completamente su perfil hemorrágico», declaró.

Por tanto, este fármaco suponía «un cambio absoluto», prosiguió este representante del Hospital Universitario La Paz. «Se está explorando la posibilidad de espaciar la administración cada 15 días e incluso una vez al mes», aseguró.

Un cambio «radical»

Para Ramiro Núñez, esta nueva opción terapéutica también supone una «revolución» y «un cambio radical», especialmente por la nueva administración subcutánea. La vía intravenosa, además de ser cada dos o tres días, estaba indicada de manera indefinida y normalmente comenzaba a muy temprana edad, con el impacto que ello tenía en los afectados y sus familias.

«La llegada de un fármaco subcutáneo supone un gran impacto», insistió Núñez, quien reseñó frases de sus pacientes como «me ha cambiado la vida» y «se me olvida que soy hemofílico,» e hizo referencia también a la alta participación de pacientes españoles en los ensayos clínicos de Hemlibra. Por el momento, no se puede hablar de curación o eliminación de este tipo de hemofilia, pero el nuevo fármaco de Roche es, para los presentes en el encuentro, un avance significativo.

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