Política y Sociedad ante la consulta pública abierta por la Comisión Europea

La industria farmacéutica europea pide garantizar los incentivos en medicamentos huérfanos

— Madrid 10 Sep, 2021 - 1:25 pm

La Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (Efpia), de la que forma parte Farmaindustria, ha solicitado “garantizar incentivos para no retroceder en los avances registrados en los últimos años”, en su respuesta a la consulta pública abierta por la Comisión Europea sobre la revisión de los reglamentos que afectan a los medicamentos huérfanos y pediátricos y que fue presentada y hecha pública a finales de julio.

Los reglamentos comunitarios sobre fármacos para enfermedades raras o poco frecuentes y para niños -que se adoptaron en 2000 y 2006, respectivamente- fueron diseñados para mejorar las opciones de tratamiento disponibles para 30 millones de pacientes europeos con alguna de las más de 7.000 patologías poco frecuentes identificadas, así como para 100 millones de menores europeos afectados por enfermedades pediátricas. Hasta entonces, eran muy pocos los medicamentos disponibles para ambos grupos.

La evaluación de sendos reglamentos en los últimos años muestra que estimularon la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos. Así, desde el año 2000, el número de fármacos huérfanos desarrollados por la industria farmacéutica se multiplicó por 23, pasando de los apenas ocho medicamentos conocidos hasta entonces a 184 nuevas esperanzas para muchos de estos pacientes. Entre 2006 y 2016, el número de ensayos clínicos para enfermedades raras en Europa creció un 88 por ciento, y en 2019, uno de cada cuatro nuevos fármacos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) fue para terapias con designación de huérfano.

Además del argumentario principal en defensa del actual marco de incentivos, la Efpia presentó un informe realizado por la consultora estratégica Dolon, sobre cómo el actual modelo de innovación biofarmacéutica puede ayudar a identificar problemas y encontrar posibles soluciones en casos extremadamente raros e infantiles. Asimismo, elaboró un análisis, realizado en colaboración con la británica Oficina de Economía de la Salud (OHE), sobre cinco casos ilustrativos de terapias que llegaron para cambiar la vida de muchas personas, como es el caso del mieloma múltiple y la hemofilia A y B.

Decisiones de inversión

La directora general de la Efpia, Nathalie Moll, recuerda que “la ciencia, la economía y el marco normativo europeo son un todo que condicionan las decisiones de inversión. Por ello, estas tres dimensiones deben abordarse de forma conjunta para que la innovación biomédica prospere en enfermedades extremadamente raras y pediátricas”.

Nathalie Moll subraya, además, el riesgo existente en las propuestas actuales de la Comisión Europea para la reforma de ambos reglamentos de reducir el período de exclusividad del mercado de estas innovaciones, así como de restringir los incentivos para su desarrollo o limitar el número total de pacientes que pueden beneficiarse de un producto huérfano. Estos planteamientos probablemente disuadirán la inversión en investigación, no se cubrirán al mismo ritmo las necesidades de estos pacientes y debilitarán un sector estratégico en Europa”.

“Hoy, el compromiso de la industria farmacéutica con las denominadas enfermedades raras y con los pacientes pediátricos es una realidad consolidada que está dando sus frutos y que no se puede frenar. Es urgente desarrollar nuevos tratamientos para que ningún grupo de pacientes se quede atrás”, asegura, por su parte, la directora del Departamento Internacional de Farmaindustria, Icíar Sanz de Madrid.

En este sentido, la referida patronal española respondió a la preceptiva consulta pública de la Comisión Europea expresando su posicionamiento en defensa de la necesidad de mantener los incentivos para medicamentos huérfanos e, incluso, “incrementarlos, para seguir mejorando la respuesta de la industria a las necesidades médicas no cubiertas en este ámbito”.