Tecnología e Investigación Con la publicación de un nuevo 'Informe Anticipando'

La Fundación Instituto Roche analiza la terapia génica y celular en la Medicina Personalizada

— Madrid 10 Sep, 2020 - 4:55 pm

Para analizar el papel que tendrán las terapias avanzadas en el futuro, el Observatorio de Tendencias en Medicina Personalizada de Precisión, de la Fundación Instituto Roche, ha presentado un nuevo ‘Informe Anticipando‘, centrado en la terapia génica y celular, dos áreas que “serán clave en el desarrollo de tratamientos más personalizados, eficaces y seguros”.

Las terapias avanzadas incluyen el uso de medicamentos altamente innovadores que se basan en el uso de genes –terapia génica–, células –terapia celular– o tejidos –ingeniería tisular–. Este informe se centra especialmente en las terapias celular y génica. Se trata de abordajes que utilizan células y/o secuencias génicas para restaurar funciones fisiológicas alteradas en pacientes con enfermedades hereditarias o adquiridas.

“La terapia celular y la terapia génica están suponiendo una revolución en el tratamiento de enfermedades de mal pronóstico, incluyendo aquí numerosas enfermedades de base genética que, hasta ahora, no tenían tratamiento eficaz”, explica el doctor Juan Bueren, que es el coordinador del referido documento.

Según detalla dicho investigador, “la terapia génica ha mostrado beneficios terapéuticos incuestionables en una variedad de enfermedades que incluyen inmunodeficiencias primarias, así como otras patologías, tales como enfermedades neurodegenerativas, musculares y otras enfermedades complejas”.

Abanico de patologías

Además, según añade Juan Bueren, “el abanico de enfermedades que se están tratando a través de este tipo de terapias avanzadas va aumentando, al incluir enfermedades de mayor prevalencia. Los ensayos clínicos con terapia génica han comenzado a mostrar eficacia muy destacable no solo en enfermedades de baja prevalencia, sino también en otras de mayor prevalencia, como las hemoglobinopatías o la hemofilia, o también de patologías pediátricas muy graves, como es el caso de la atrofia muscular espinal”.

Dentro de este ámbito, el avance técnico más “revolucionario”, según se recoge en este informe, fue la edición génica, una aproximación que apenas lleva una década en desarrollo y que, aunque a día de hoy se circunscribe fundamentalmente al terreno experimental, presenta un enorme potencial para la Medicina del futuro, ya que permitirá corregir alteraciones genéticas directamente sobre la secuencia del genoma del paciente.

El futuro de estas estrategias tiende hacia la combinación de las terapias génica y celular, buscando una sinergia entre ambas en el desarrollo de tratamientos personalizados, eficaces y seguros. Este es el caso de las células CAR-T, que “está suponiendo una nueva manera de enfocar el tratamiento de tumores hematológicos resistentes a terapias farmacológicas habituales”, detalla la Fundación Instituto Roche.

1 Comentario

  1. Dr. Antonio Molero says:

    Soy testigo viviente de esta medicina, me diagnosticaron hace 2 años una neoplasia pulmonar (AdenoCa) y recibí tratamiento combinado esquema quimio inmunoterapia(Pembrolizumab) con remisión de un estadio IV y actualmente estoy con Tratamiento VO de erlotimib .
    Y preconizo este gran avance de la MPP