Industria farmacéutica como tratamiento pediátrico en pacientes con deficiencia de la hormona del crecimiento

La FDA acepta el dossier de registro de Pfizer y Opko para la revisión de somatrogon

— Madrid 12 Ene, 2021 - 1:59 pm

LA Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) ha aceptado la presentación de la solicitud inicial de autorización de tratamiento biológico (BLA) para somatrogon, de las compañías biofarmacéutica Pfizer y farmacéutica Opko, una hormona de crecimiento humano de acción prolongada que sería administrada una vez por semana para el tratamiento de pacientes pediátricos con deficiencia de la hormona de crecimiento (GHD).

La fecha prevista por la Ley de cuotas de recuperación por medicamentos de prescripción (PDUFA) para que este organismo regulatorio tome una decisión es octubre de 2021. Somatrogon es un nuevo tratamiento biológico en investigación que está glicosilado y comprende la secuencia de aminoácidos de la hormona de crecimiento humana y una copia del péptido C-terminal (CTP) de la cadena beta de la gonadotropina coriónica humana (hCG) en el N-terminal y dos copias de CTP (en tándem) en el C-terminal. La glicosilación y el dominio CTP son los responsables de la vida media de la molécula.

“La aceptación de la solicitud por parte de la FDA es un paso alentador que nos acerca a nuestro objetivo de proporcionar una terapia de larga duración, de administración semanal, para los pacientes pediátricos que conviven con GHD. Si se aprueba, somatrogon supondría aliviar la carga que suponen las inyecciones diarias en la vida de los niños, de sus seres queridos y cuidadores”, señala la directora de Desarrollo de Terapias de Enfermedades Raras de Pfizer, Brenda Cooperstone.

Esta solicitud se sustenta en los resultados de un ensayo global en Fase III que evalúa la seguridad y eficacia de somatrogon, administrado una vez por semana, a pacientes pediátricos con deficiencia de la hormona de crecimiento. Este estudio cumplió con su variable principal de valoración de no inferioridad en comparación con GENOTONORM (somatropina), de inyección diaria, medida por la velocidad de crecimiento anual a los 12 meses.