Industria farmacéutica Con base en los ensayos clínicos Fase II Titan y de Fase III Hercules

Europa aprueba Cablivi, de Sanofi, en adultos con púrpura trombocitopénica trombótica

— Madrid 18 Sep, 2018 - 5:14 pm

La Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización para Cablivi (caplacizumab), de la compañía farmacéutica Sanofi, para el tratamiento de adultos que sufren episodios de púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa), un trastorno de coagulación de la sangre poco común.

Bill Sibold

La PTTa es un trastorno autoinmunitario de coagulación de la sangre potencialmente mortal, que se caracteriza por formar una extensa red de coágulos en los capilares de todo el cuerpo y que puede resultar en una trombocitopenia grave, en una anemia hemolítica microangiopática, es una isquemia y amplios daños en los órganos, especialmente el cerebro y el corazón.

A pesar del tratamiento de referencia actual, que consiste en el recambio plasmático (RP) diario y la inmunosupresión, los episodios de PTTa se asocian todavía a una tasa de mortalidad de hasta el 20 por ciento. La mayoría de las muertes ocurren en un plazo de 30 días desde el diagnóstico.

Para el vicepresidente ejecutivo y director de Sanofi, Bill Sibold, “la aprobación de Cablivi arroja un rayo de esperanza a las personas con diagnóstico de PTTa, que hasta la fecha se han enfrentado a una enfermedad muy complicada con un limitado abanico de opciones”.

Solicitud a la FDA

La aprobación de Cablivi en la Unión Europea (UE) se basa en el ensayo clínico en Fase II Titan y el ensayo clínico en Fase III Hércules, que incluyeron 220 pacientes adultos con PTTa. La eficacia y la seguridad de caplacizumab, combinado con el tratamiento de referencia (el RP diario y la inmunosupresión), se mostraron en estos ensayos.

Además, Sanofi indica que la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) aceptó como revisión prioritaria la solicitud de licencia biológica de caplacizumab para el tratamiento de pacientes de 18 años de edad y mayores que sufran episodios de PTTa. La decisión de la FDA está fijada para el 6 de febrero del 2019.