Industria farmacéutica y para el primer tratamiento para hiperoxaluria primaria tipo 1

La EMA recomienda autorización para el primer medicamento CAR-T para linfoma de células del manto

— Madrid 16 Oct, 2020 - 4:17 pm

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado la aprobación de 10 fármacos, en su última reunión, entre los cuales se encuentra Tecartus, el primer medicamento con células CAR-T para el linfoma de células del manto.

En concreto, este órgano del citado organismo regulatorio recomendó otorgar una autorización de comercialización condicional para Tecartus para el tratamiento de pacientes adultos con un cáncer poco común de glóbulos blancos llamado linfoma de células del manto. Dado que este fármaco aborda una necesidad médica insatisfecha, se benefició del apoyo dentro del esquema PRIME, la plataforma para un diálogo temprano y mejorado con los desarrolladores de nuevos medicamentos prometedores.

Asimismo, este Comité aconsejó conceder una autorización de comercialización para Oxlumo (lumasiran), primer tratamiento para la hiperoxaluria primaria tipo 1, un trastorno hereditario poco común. Oxlumo también fue aceptado en el esquema PRIME de la EMA y se benefició del apoyo adicional ofrecido por la Agencia a los fármacos que tienen un potencial particular para abordar las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes.

El CHMP también recomendó conceder una autorización de comercialización par Libmeldy, una nueva terapia génica para tratar la leucodistrofia metacromática (MLD), una rara enfermedad metabólica hereditaria que afecta al sistema nervioso y provoca la pérdida progresiva de la función motora y la capacidad cognitiva y, en última instancia, la muerte. Actualmente, no existe una cura para la MLD, según esta Agencia.

Dos nuevos antirretrovirales

La EMA aconsejó la concesión de autorizaciones de comercialización para dos nuevos medicamentos antirretrovirales, Rekambys (rilpivirina) y Vocabria (cabotegravir), para su uso conjunto en el tratamiento de la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1). Estos dos fármacos son los primeros antirretrovirales que vienen en una formulación inyectable de acción prolongada.

Por otro lado, Fintepla (fenfluramina) recibió una opinión positiva de este Comité para el tratamiento de las convulsiones asociadas con el síndrome de Dravet; al igual que Palforzia, para la desensibilización de niños y adolescentes a la alergia al cacahuete. El CHMP adoptó una opinión positiva para Trixeo Aerosphere, para el tratamiento de mantenimiento de la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) en adultos cuya patología no está adecuadamente controlada.

Igualmente, esta Agencia recomendó la concesión de una autorización de comercialización para el genérico Lenalidomide Mylan (lenalidomida), para el tratamiento del mieloma múltiple y el linfoma folicular. Lo mismo hizo para Leqvio (inclisiran), de la compañía farmacéutica Novartis, para el tratamiento de la hipercolesterolemia primaria o dislipidemia mixta.

Un “hito importante”

Para Novartis, la recomendación de la EMA para inclisiran marca “un hito importante para estar disponible en la Unión Europea (UE)”. “Inclisiran es potencialmente la primera terapia ARNip de su clase para el tratamiento de los niveles de colesterol elevados con un nuevo mecanismo de acción que proporciona una reducción efectiva y sostenida del colesterol unido a lipoproteínas de baja densidad (c-LDL) para pacientes con enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ECVA), con riesgo equivalente de ECVA e hipercolesterolemia familiar heterocigótica (HFHe), un factor importante de infartos, ictus y muertes”, agrega.

“La ECVA, que representa más del 85 por ciento de todas las muertes cardiovasculares, sigue siendo un problema importante de Salud Pública. Además, el 80 por ciento de los pacientes de alto riesgo en Europa no están alcanzando los niveles de c-LDL recomendados por las guías con el tratamiento estándar actual. Esto los sitúa en riesgo de acontecimientos de ECVA, como ictus o infartos”, comenta el director de Desarrollo Global de Medicamentos y director Médico de Novartis, el doctor John Tsai.