Industria farmacéutica una compañía de Novartis

La Comisión Europea aprueba Zolgensma, de AveXis, en atrofia muscular espinal

— Madrid 21 May, 2020 - 1:57 pm

La Comisión Europea (CE) ha otorgado la autorización condicional de Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), de AveXis, compañía farmacéutica de Grupo Novartis, para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME) 5q con mutación bialélica en el gen SMN1 y un diagnóstico clínico de esta enfermedad Tipo I; o para pacientes con 5q con mutación bialélica en el gen SMN1 y con hasta tres copias del gen SMN2.

Esta aprobación cubre a niños con atrofia muscular espinal de hasta 21 kilos de acuerdo con la guía de dosificación autorizada. En Europa, nacen cada año, aproximadamente, entre 550 y 600 niños con atrofia muscular espinal, una enfermedad neuromuscular genética poco frecuente causada por la ausencia de un gen funcional SMN1, que provoca la pérdida rápida e irreversible de las neuronas motoras, afectando a las funciones musculares, incluyendo la respiración, la deglución y el movimiento.

Dave Lennon

Dave Lennon

Zolgensma es una terapia génica de administración única diseñada para abordar la causa genética raíz de la enfermedad reemplazando la función del gen SMN1 defectuoso o inexistente. Se administra mediante una sola infusión intravenosa (IV), aportando una nueva copia funcional del gen SMN1 en las células del paciente para detener la progresión de la patología. Según el estudio de historia natural de la atrofia muscular espinal del Pediatric Neuromuscular Clinical Research (PNCR), casi todos los pacientes menores de cinco años pesaron menos de 21 kilos y algunos de seis, siete u ocho años pesaron menos de 21 kilos.

“La aprobación de la Comisión Europea de Zolgensma es un hito importante para la comunidad con atrofia muscular espinal y subraya aún más el valor clínico sustancial de la única terapia génica para la enfermedad, albergando nuevas esperanzas para aquellos afectados por esta patología rara pero devastadora”, comenta el presidente de AveXis, Dave Lennon.

Coste sanitario

Según la información consultada por este laboratorio, en Europa, la atrofia muscular espinal supone una carga “importante” para el sistema sanitario, con una estimación de costes sanitarios acumulados por niño comprendidos entre 2,5 euros y cuatro millones de euros solo durante los primeros 10 años.

Para el doctor Eugenio Mercuri, que es profesor de Neurología Pediátrica en la italiana Universidad Católica de Roma, “la aprobación de Zolgensma representa una nueva forma importante para que los médicos puedan tratar a los pacientes con atrofia muscular espinal. Los resultados del ensayo clínico STR1VE que hemos observado para Zolgensma, hasta la fecha, muestran una tasa de supervivencia impresionante al final del estudio, ya que la mayoría de los pacientes han logrado hitos importantes, como sentarse sin apoyo, que no se hubieran conseguido en los niños no tratados”.