Industria farmacéutica fármaco que puede administrarse en casa

La Comisión Europea aprueba Evrysdi, de Roche, para atrofia muscular espinal

— Madrid 30 Mar, 2021 - 11:08 am

La Comisión Europea (CE) ha aprobado Evrysdi (risdiplam), medicamento de la compañía farmacéutica Roche para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) 5q en pacientes a partir de dos meses de edad, con un diagnóstico clínico de AME tipo 1, tipo 2 o tipo 3 o con una a cuatro copias de SMN2.

La atrofia muscular espinal es una de las principales causas genéticas de mortalidad infantil y la 5q es la forma más frecuente de la enfermedad. Esta patología causa debilidad y atrofia muscular progresiva, y sigue existiendo una importante necesidad médica no cubierta, especialmente en los adultos.

Tal y como señala el director médico y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, el doctor Levi Garraway, “la aprobación de Evrysdi, primer y único tratamiento de la AME con eficacia mostrada que puede administrarse en casa, transforma potencialmente las opciones de tratamiento para un amplio grupo de personas que viven con AME en Europa”.

“Al evitar la necesidad de administración hospitalaria, esta terapia puede reducir la carga de quienes viven con AME, así como la de sus cuidadores y de los sistemas sanitarios. Agradecemos a la comunidad de AME su colaboración, la confianza que han depositado en nosotros y su compromiso incondicional para lograr este importante hito”, añade Levi Garraway.

Llevar la terapia a los pacientes

Esta aprobación se basó en los datos de dos ensayos clínicos, diseñados para representar a un amplio espectro de personas que viven con esta patología: Firefish, en bebés sintomáticos de dos a sietes meses de edad con atrofia muscular espinal tipo 1, y Sunfish, en niños y adultos sintomáticos de dos a 25 años de edad con tipo 2 y 3.

“Estamos muy satisfechos de la aprobación de Evrysdi para las personas con AME en Europa, y orgullosos del papel que hemos desempeñado en su desarrollo, así como de nuestra colaboración con Roche”, afirma el presidente de AME Europa, el doctor Nicole Gusset.

“Según una encuesta que hemos realizado recientemente, un gran número de personas con atrofia muscular espinal en Europa no estaban recibiendo un tratamiento autorizado, lo que hace que sientan una gran impotencia y frustración. Es vital que trabajemos juntos con las autoridades sanitarias, las agencias reguladoras y la industria para garantizar que podamos hacer llegar lo antes posible esta terapia a los pacientes que lo necesitan”, sostiene Nicole Gusset.