Política y Sociedad la aemps aprueba este fármaco que comienza su ensayo clínico en fase 2

El Hospital Clínic presenta la primera CAR-T europea autorizada, para leucemia linfoblástica aguda

El Hospital Clínic de Barcelona ha acogido este miércoles, 10 de febrero, un acto con motivo de la aprobación, por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), de la CAR-T ARI-0001, la primera desarrollada “íntegramente en Europa” que es aprobada “por una agencia reguladora” para el tratamiento, en este caso, de la leucemia linfoblástica aguda en “pacientes mayores de 25 años”.

En este encuentro intervinieron el director general del citado centro, el jefe de su Servicio de Inmunología y su coordinador de Terapias Avanzadas, los doctores Josep Campistol, Manel Juan y Gonzalo Calvo, respectivamente; el director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas, el doctor Álvaro Urbano-Ispizua; el jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la AEMPS, César Hernández; y la directora del Área Asistencial del Servicio Catalán de la Salud (CatSalut), la doctora Xènia Acebes.

Josep Campistol

Josep Campistol expresó que “este es un gran día para la Sanidad y la Ciencia de nuestro país”, pues “consolidamos una investigación de muchos años”. “Esta es la primera vez que se aprueba, en España y en Europa”, una CAR-T “para la leucemia linfoblástica aguda en desarrollo único y exclusivo en el mundo académico”, señaló.

Este medicamento, a diferencia de la CAR-T de la compañía farmacéutica Novartis, Kymriah, está indicado para mayores de 25 años. “Va a ayudar a la recuperación de pacientes de leucemia linfoblástica aguda”, insistió el director general de este hospital, que agradeció el apoyo de todas las organizaciones al Proyecto ARI, cuyo resultado es la aprobación del fármaco en cuestión.

Exención de uso hospitalario

Tal y como explicó Xènia Acebes, este es “el segundo medicamento en España que obtiene una aprobación de exención de uso hospitalario” y la primera CAR-T europea que lo hace. Es decir, la AEMPS permite su “producción y uso en el Hospital Clínic” únicamente, según destacó Gonzalo Calvo, que manifestó la intención de “extender a otros hospitales esta autorización”.

“En 2017 se obtuvo la aprobación para realizar el ensayo clínico del ARI-000, con un total de 58 pacientes. Aunque, al terminarlo, varios hospitales españoles solicitaron usarlo para pacientes en situación muy delicada, de forma que se solicitó permiso a la AEMPS para la vía de uso compasivo, por la cual se trataron 16 pacientes adicionales”, detalló Álvaro Urbano-Ispizua.

Xènia Acebes

Según concretó este especialista, “la mayoría eran pacientes que habían recaído después de trasplante alogénico de médula ósea”. Los resultados de este ensayo mostraron que, “aunque el 84 por ciento de los pacientes alcanzaron la remisión de la enfermedad, algunos de ellos recayeron”, reveló. Sin embargo, al año de administrar la CAR-T, “el 69 por ciento seguían vivos y el 47 por ciento seguían vivos y libres de enfermedad”, sostuvo.

Son resultados “muy favorables en comparación con los tratamiento convencionales” y reflejan que “la toxicidad es reversible, similar o inferior” a la que se había detectado en otras CAR-T para este enfermedad, agregó Urbano-Ispizua. “Muy probablemente, estos resultados de eficacia y toxicidad son los que han hecho que la Agencia haya considerado que el ARI-0001 deje de ser experimental y sea ya un fármaco de beneficio clínico para los pacientes dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS) y, por tanto, puede ser financiable”, manifestó.

Gonzalo Calvo

Coste “muy inferior”

Para los pacientes mayores de 25 años con leucemia linfoblástica aguda que no responden a otros tratamientos “no había, hasta ahora”, ninguna CAR-T aprobada “en ninguna parte del mundo”, apuntó el director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas. “Este fármaco lo preparamos en el propio hospital y eso facilita mucho las cosas para los pacientes, en lo que se refiere a tiempos de preparación”, continuó.

Además, “esto hace que podamos adecuar el medicamento a las características del propio paciente, podemos fraccionarlo o reinfundir una dosis superior” y “hay un beneficio para el SNS”, pues su coste es “muy inferior” al de una CAR-T comercial, declaró Urbano-Ispizua. “Es un motivo de orgullo” que esta sea la primera CAR-T europea que haya recibido la autorización para su uso por una agencia reguladora, informó.

Álvaro Urbano-Ispizua

Otro de los aspectos que diferencian a este fármaco del Kymriah, aparte de la franja de edad a la que se destina, es “el punto de anclaje” de la CAR-T “a la célula tumoral” y que “tiene un poco menos de toxicidad, porque se administra de forma fragmentada y progresiva”, confirmó este especialista.

El ARI-0002, para mieloma múltiple

También “es una puerta abierta para conseguir aprobaciones similares en otras indicaciones con el ARI-0001” y en otras CAR-T, manifestó el director del citado Instituto. “Estamos trabajando con el ARI-0002, que es “una modificación del 1 y está destinado al mieloma múltiple. Ya hemos empezado a tratar pacientes con esta enfermedad, en el marco de un ensayo clínico con 30 pacientes. Hay que dejar seis meses desde la inclusión del último paciente, que fue hace una semana, para obtener resultados, pero puedo avanzar que estamos muy contentos con los resultados preliminares”, anunció.

Asimismo, este especialista avanzó que “ya está iniciado un ensayo clínico de Fase 2 para el ARI-0001, en el que intentaremos mejorar los resultados, aumentar la eficacia y reducir la toxicidad. Son 30 pacientes de nueve hospitales españoles, de los cuales dos no están autorizados” para el uso de la CAR-T comercial, “pero, por otros factores, se consideró incluirlos”.

Manel Juan

“La autorización que nos otorga la AEMPS se ciñe al Hospital Clínic en lo que se refiere a preparación y administración” de la CAR-T, “pero, por eso, hemos lanzado la Fase 2 del ensayo, para llevar el medicamento a otros centros, que, si adquieren una experiencia suficiente, solicitaremos que también puedan” administrarla, aseveró. “Por nuestra parte, estaremos encantados si estos centros acreditan su capacidad de producción”, añadió Manel Juan.

Una oportunidad para la Sanidad Pública

“Esto es un logro de la colaboración público-privada en la investigación. Tratar con los reguladores no es una labor grata, el trabajo de las reguladoras consiste en dar garantías y, por eso, podemos llegar a ser especialmente pesados, pero también contribuimos a este tipo de avances”, indicó, por su parte, César Hernández.

César Hernández

Para la directora del Área Asistencial del CatSalut, “ahora tenemos un reto”. En este contexto, puso de manifiesto que la presente es “una oportunidad, dentro del sistema público de salud”. Este último “está al lado de los pacientes”, concluyó.