Tecnología e Investigación Tras acuerdos firmados con instituciones científicas españolas

Rocket aportará cerca de ocho millones de euros para terapia génica en patologías raras

— Madrid 30 Nov, 2017 - 6:27 pm

La compañía de terapia génica con sede en Estados Unidos, Rocket Pharma, ha firmado acuerdos de codesarrollo y licencia mundial y exclusiva de vectores de terapia genética generados en España para nuevos tratamientos contra enfermedades raras que afectan las células sanguíneas, con una inversión de cerca de ocho millones de euros.

foto-rocketEl programa principal de Rocket Pharma, dirigido a la anemia de Fanconi, se encuentra en un ensayo clínico de Fase I/II y está basado en una de estas licencias. Igualmente, se espera que programas para otras dos enfermedades raras que afectan a las células sanguíneas, la anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvato quinasa eritrocítica (PKD) y la deficiencia de adhesión de leucocitos tipo I (LAD-I) lleguen a fase clínica en 2018.

La inversión de esta compañía con sede estadounidense se formalizó mediante una serie de acuerdos con importantes instituciones de investigación españolas, lideradas por la División de Terapias Innovadoras Hematopoyéticas del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), en colaboración con el Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER), a través de su Área de Enfermedades Raras (CIBERER), y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD).

Sobre el objetivo final de este consorcio, el jefe de la división de terapias innovadoras en el Sistema Hematopoyético en CIEMAT, el doctor Juan Bueren, explicó que se trata de “optimizar el desarrollo de nuevas terapias génicas y facilitar su aplicación en pacientes con enfermedades sanguíneas raras, pero de la forma más segura, efectiva y rápida posible”.

Apoyo financiero

Los proyectos de terapia génica se llevarán a cabo utilizando vectores virales desarrollados por el equipo de investigación formado por CIEMAT, CIBERER y el IIS-FJD. Las agencias Europea (EMA) y Estadounidense de Medicamentos (FDA) ya otorgaron la designación de fármacos huérfanos para el desarrollo de los mismos.

El objetivo de estos medicamentos de terapia génica es facilitar la corrección de los defectos genéticos que se encuentran en las células madre hematopoyéticas de los pacientes con las enfermedades antes mencionadas.

Así, el primero de los proyectos firmados con Rocket Pharma para la anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvato quinasa eritrocítica (PKD) está liderado por el jefe de la Unidad de Diferenciación y Citometría de la división de terapias innovadoras en el Sistema Hematopoyético CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD, el doctor José Carlos Segovia.

Asimismo, para que el Consorcio pueda generar y desarrollar vectores de terapia génica y comercializarlos en colaboración con Rocket Pharma, fue esencial el apoyo financiero para la investigación básica durante más de quince años a través de los Planes Nacionales de Investigación y la colaboración de la Fundación Botín.

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