Industria farmacéutica Estudio ADVANCE

Minoryx inicia el ensayo de fase II/III de su tratamiento para la adrenomieloneuropatía

— Mataró (Barcelona) 8 Ene, 2018 - 11:22 am

La compañía Minoryx Therapeutics, especializada en el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades huérfanas, ha iniciado el tratamiento del primer paciente en su ensayo clínico de fase II/III con MIN-102 para la adrenomieloneuropatía (AMN), en el Hospital Universitario Vall d’Hebron de Barcelona, y bajo la coordinación del doctor Josep Gámez, quien pertenece al Departamento de Neurología.

minoryxPosteriormente, un segundo paciente se inscribió al ensayo en el Academic Medical Center de la ciudad holandesa de Amsterdam, con el doctor Marc Engelen, y se puso en marcha el reclutamiento en el húngaro Instituto de Medicina Genómica y Enfermedades Raras de Budapest, con la doctora Maria Molnar. En los próximos meses se iniciará el estudio en otros países europeos (Reino Unido, Alemania, Francia, Italia y Polonia) y en Estados Unidos.

El estudio, denominado ADVANCE, es doble ciego y controlado por placebo y tiene el objetivo de confirmar la eficacia y seguridad de MIN-102 para el tratamiento de la adrenomieloneuropatía. MIN-102 es un novedoso agonista de PPAR gamma, biodisponible por vía oral y selectivo, que mostró un perfil superior para las enfermedades relacionadas con el sistema nervioso central y excelente eficacia in vivo. La previsión es reclutar a más de 100 pacientes varones adultos afectados por AMN, que es el fenotipo más frecuente de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD). Los resultados finales del estudio se prevén para finales del 2020.

El ensayo fue diseñado con una importante contribución del consejo asesor de Minoryx, compuesto por expertos clínicos estadounidenses y europeos de renombre internacional en X-ALD, los doctores Patrick Aubourg, Florian Eichler, Gerald Raymond y Marc Engelen, y el asesoramiento de grupos de pacientes. El diseño y variables del estudio se finalizaron a partir de las interacciones regulatorias con las agencias Europea del Medicamento (EMA) y Estadounidense del Medicamento (FDA).

“Nos enorgullece ser el primer centro en tratar un paciente con AMN. El hecho de estar en Barcelona nos ha aportado una proximidad con Minoryx que ha sido de gran ayuda en la fase preparatoria del estudio”, explica Josep Gámez. “Hemos trabajado estrechamente con Minoryx en el diseño de este estudio y la comprensión de la progresión natural de la enfermedad, y estamos encantados de estar entre los primeros centros en dosificar a un paciente con AMN”, señala, por su parte, Marc Engelen.

MIN-102 trae nuevas esperanzas a los pacientes

“El ensayo ADVANCE se basa en una ciencia sólida y es el resultado de una fructífera colaboración entre científicos, expertos clínicos y asociaciones de pacientes. MIN-102 trae nuevas esperanzas a los pacientes que sufren AMN, una enfermedad para la que actualmente no existe tratamiento”, agrega el jefe del Departamento de Neurología de St. Georg Clinic de la ciudad alemana de Leipzig e investigador principal del estudio, el doctor Wolfgang Köhler.

“Hemos mantenido una estrecha interacción con las autoridades regulatorias, hecho clave para el diseño del estudio. Los centros que participan en el estudio son los principales expertos en esta enfermedad huérfana, y queremos aprovechar esta oportunidad para agradecer a los profesionales sanitarios, los pacientes y sus familias su soporte continuado”, comenta el CMO de Minoryx, el doctor Uwe Meya.

Por su parte el CEO de Minoryx , el doctor Marc Martinell, valora que desde la fundación de la compañía en 2011, este ha sido uno de los hitos principales. “Esperamos continuar el desarrollo de MIN-102 en colaboración con la comunidad de X-ALD”, finaliza.

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