Política y Sociedad

El papel de la industria farmacéutica, clave para la investigación en Enfermedades Raras

Arturo Soto

Arturo Soto

La jornada, bajo el lema “Reto de la Investigación ante una asignatura pendiente: Enfermedades Raras”, fue organizada por el Observatorio Zeltia, en colaboración con la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y la Universidad Rey Juan Carlos de Madrid. Fue precisamente el Prof. Ángel Gil, catedrático de Medicina Preventiva y Salud Pública de la Universidad Rey Juan Carlos, quien abundó sobre el esfuerzo de la industria farmacéutica en el campo concreto de las enfermedades raras.



Jesús Peláez, Claudia Delgado y Ángel Gil


En el encuentro se abordaron los problemas que plantea la investigación en enfermedades raras (ER), las políticas en marcha a distintos niveles, el papel de las agrupaciones de pacientes y las características de los ensayos clínicos en este tipo de patologías. Los ponentes de la jornada, dirigida a informadores, fueron: José María Fernández Sousa-Faro, presidente del Grupo Zeltia; Fernando Mugarza, director de Comunicación del Grupo Zeltia; el doctor Arturo Soto, director de Desarrollo Clínico de PharmaMar; el doctor Teodoro del Ser, director médico de Noscira; Claudia Delgado, directora de FEDER; el Prof. Ángel Gil; y el doctor Jesús Peláez, director de Docencia e I+D de HM Hospitales.

Investigación en ER

El panorama de los pacientes con ER no es alentador. Según fuentes oficiales, cerca de tres millones de personas en España sufren alguna de las más de 5.000 patologías definidas como poco frecuentes. “Se tarda una media de cinco años en dar con el diagnóstico correcto, a lo que hay que sumarle la dificultad de acceso a los tratamientos”, explicó José María Fernández Sousa-Faro. “Si queremos avanzar, tenemos que saber quién tiene las herramientas para saber hacerlo”, resaltó en esta línea el Prof. Ángel Gil, pues, “de las inversiones en investigación, sólo un 4 por ciento procede de la Administración, mientras que el porcentaje restante se lo debemos a la industria, a la que no se debería seguir “tocando las cuerdas”, añadió.



Fernando Mugarza, Arturo Soo, Jesús Peláez, Claudia Delgado, José M. Fdez. Sousa-Faro, Angel Gil y Teodoro del Ser


Dentro de este reto, Grupo Zeltia cuenta con un arsenal terapéutico ‘first in class’ destinado a las enfermedades poco frecuentes. Su filial PharmaMar desarrolló Yondelis, para el tratamiento del sarcoma de tejidos blandos y cáncer de ovario; y Aplidin, para el tratamiento del mieloma múltiple. Ambos son medicamentos huérfanos. Asimismo, Noscira, otra de sus filiales, cuenta con tideglusib (Nypta/Zentylor), para el tratamiento de la parálisis supranuclear progresiva, una enfermedad neurodegenerativa considerada como rara, “con una prevalencia de entre 0,1 y 0,6 afectados por 10.000 habitantes, con un diagnóstico dificultoso, muchas veces confundido con la enfermedad de Parkinson”, explicó el doctor del Ser.

Problemas exclusivos

Los doctores Teodoro del Ser y Arturo Soto explicaron las dificultades prácticas añadidas de los ensayos clínicos con enfermedades raras, entre las que se incluyen muchos tipo de cáncer. “Fisiología poco conocida; dianas terapéuticas no validadas; dificultad en el diagnóstico y reclutamiento de pacientes; limitaciones en la selección de centros e investigadores; necesidad de instrumentos de evaluación clínica especiales; y escasas referencias para el diseño”, son fundamentalmente los problemas que encuentran los investigadores. En ellos se incluye, “la mayor duración de las investigaciones y los altísimos costes que implica”, añadió el director médico de Noscira. Según este experto, “parece que la envergadura de estos problemas y la conveniencia de buscar fórmulas distintas comienza a calar en la Administración”. Así, para el presidente de Zeltia, “la ‘pelota’ está en el tejado del regulador, pues si no facilita a la industria los protocolos de investigación en estas patologías, se producirá un desánimo mayor”.

El papel de los pacientes

El papel del asociacionismo constituye la otra llave que abre la esperanza de los afectados por enfermedades raras. “El seguimiento de la Estrategia Nacional de Enfermedades Raras; los registros sanitarios de estas patologías; la formación y las ayudas ante los problemas; los centros de referencia; el modelo asistencial; y el fortalecimiento y capacitación de las agrupaciones de pacientes”, son los objetivos que la FEDER pretende lograr mediante sus múltiples actividades enfocadas al ‘cambio social’.

La presidenta de FEDER hizo hincapié en la importancia del asociacionismo “para limar el impacto psicológico de los afectados y las familias, así como para aportarles todas las soluciones existentes ante su caso”. Claudia Delgado incidió en la necesidad de crear “una Organización Estatal para las Enfermedades Raras dirigidas a coordinar la Red de Centros de referencia (cinco en nuestro país)”. Por último, el doctor Jesús Peláez, de HM Hospitales, explicó como “la colaboración público-privada en la investigación en enfermedades poco frecuentes está dando sus frutos”.

Sara de Federico

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