Industria farmacéutica Se trata de una enfermedad ultra rara

Chiesi recibe la opinión positiva de la EMA para Lamzede, la primera terapia para Alfa Manosidosi

— Madrid 29 Ene, 2018 - 1:56 pm

El Comité de Medicamentos para el Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una opinión positiva recomendando la autorización de comercialización para velmanasa alfa, bajo la marca Lamzede, el primer tratamiento para la Alfa Manosidosis, una enfermedad ultra rara de trastorno genético y progresivo, según anuncia la compañía farmacéutica Chiesi.

Chiesi_Logo_3Lamzede se administra semanalmente mediante perfusión intravenosa para reemplazar las enzimas faltantes o defectuosas que causan la enfermedad. La opinión positiva de este órgano del referido organismo regulatorio se emite bajo “circunstancias excepcionales” de acuerdo con la legislación europea, que tiene como objetivo permitir el tratamiento en enfermedades ultra raras en las que los estudios clínicos a gran escala no son factibles.

La Alfa Manosidosis es una enfermedad ultra rara de depósito lisosomal, causada por el déficit o el mal funcionamiento de la alfa-manosidasa, una enzima involucrada en la degradación celular de las glicoproteínas. El déficit en la actividad de la alfa-manosidasa es causada por mutaciones genéticas en el gen MAN2B1 y conduce a la acumulación tóxica y progresiva de oligosacáridos no digeridos en las células de tejidos y órganos.

Una opción terapéutica

El fenotipo clínico más frecuente de Alfa Manosidosis se compone de distintas características, que incluyen dimorfismo facial, déficit intelectual, trastornos progresivos de la función motora y discapacidad física, discapacidad auditiva, déficit cognitivo progresivo e incapacidad del habla, inmunodeficiencia e infecciones recurrentes, trastornos psiquiátricos y anomalías esqueléticas. El pronóstico a largo plazo, generalmente, es pobre con una esperanza de vida reducida.

“La opinión favorable del CHMP es un gran hito que permite proporcionar una opción terapéutica a los pacientes con Alfa Manosidosis en toda Europa”, explica el vicepresidente y responsable de I+D del Grupo Chiesi, Paolo Chiesi, que asegura que este laboratorio está “altamente comprometido en el desarrollo y la comercialización de opciones terapéuticas innovadoras para pacientes con enfermedades raras y ultra raras”.

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