Genzyme ofrece datos sobre un producto en investigación oral para la enfermedad de Gaucher

Los resultados, presentados por primera vez en el Simposio "Lysosomal Disease Network WORLD", celebrado en San Diego (EE.UU.), advierten mejoras mantenidas o adicionales en todos los objetivos, incluidos los marcadores de enfermedad ósea a cuatro años

El tartrato de eliglustat, en forma de comprimido para administración oral, está en desarrollo con el objetivo de ofrecer una alternativa de tratamiento más cómoda para pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo I, además de ampliar las opciones terapéuticas para alcanzar objetivos clínicos individualizados. Actualmente la terapia de reemplazo enzimático, que se administra vía perfusión intravenosa, es el mejor tratamiento disponible para los pacientes con enfermedad de Gaucher tipo I.

Genzyme ya anunció que el ensayo de fase II, de 52 semanas de duración, con tartrato de eliglustat había cumplido con su objetivo primario, que buscaba una respuesta clínicamente significativa en al menos dos de los tres objetivos primarios (mejoras en el tamaño del bazo y, en los niveles de hemoglobina y plaquetas) en los pacientes en el estudio. Los pacientes han seguido recibiendo tartrato de eliglustat, en la extensión del estudio, durante más de cuatro años.